Thuốc Hympavzi điều trị bệnh máu khó đông

Hympavzi là thuốc ức chế con đường yếu tố mô (anti-TFPI) đầu tiên và duy nhất được chấp thuận tại Hoa Kỳ để điều trị bệnh ưa chảy máu A hoặc B và là thuốc điều trị bệnh ưa chảy máu đầu tiên được chấp thuận tại Hoa Kỳ để sử dụng thông qua bút tiêm tự động đã nạp sẵn. Hympavzi có thể cung cấp tùy chọn điều trị dưới da với lịch trình dùng thuốc một lần một tuần và yêu cầu chuẩn bị tối thiểu cho mỗi lần dùng thuốc.

“Việc phê duyệt Hympavzi là một bước tiến có ý nghĩa đối với những người mắc bệnh ưa chảy máu A hoặc B mà không có thuốc ức chế để ngăn ngừa chảy máu, với hồ sơ an toàn có thể kiểm soát được nói chung và cách dùng thuốc dưới da đơn giản một lần một tuần”, Suchitra S. Acharya, MD, Giám đốc Trung tâm cầm máu và huyết khối Northwell Health, Trưởng chương trình, Chương trình rối loạn chảy máu và huyết khối, Trung tâm y tế nhi Cohen cho biết. “Hympavzi hướng đến mục tiêu giảm gánh nặng điều trị hiện tại bằng cách đáp ứng nhu cầu quan trọng của những bệnh nhân này, bao gồm nhiều bệnh nhân phải truyền tĩnh mạch thường xuyên và tốn thời gian”.

Bệnh máu khó đông là một nhóm bệnh máu di truyền hiếm gặp do thiếu hụt yếu tố đông máu (FVIII ở bệnh máu khó đông A, FIX ở bệnh máu khó đông B), ảnh hưởng đến hơn 800.000 người trên toàn cầu. 1 Được chẩn đoán từ thời thơ ấu, bệnh máu khó đông ức chế khả năng đông máu bình thường của máu, làm tăng nguy cơ chảy máu nhiều lần bên trong khớp, có thể dẫn đến tổn thương khớp vĩnh viễn. 2,3 Mặc dù đã có những tiến bộ đáng kể trong điều trị bệnh máu khó đông trong những năm gần đây, nhiều người mắc bệnh này vẫn tiếp tục bị chảy máu và kiểm soát tình trạng bệnh của mình bằng cách truyền tĩnh mạch thường xuyên, có thể cần phải thực hiện nhiều lần một tuần. 4

“Hympavzi là phương pháp điều trị bệnh máu khó đông thứ hai của Pfizer được FDA chấp thuận trong năm nay và là tiến bộ khoa học có ý nghĩa mới nhất trong cam kết hơn 40 năm của chúng tôi nhằm cải thiện việc chăm sóc cho những người mắc bệnh máu khó đông”, Aamir Malik, Giám đốc thương mại Hoa Kỳ kiêm Phó chủ tịch điều hành của Pfizer cho biết. “Chúng tôi mong muốn ra mắt đột phá y khoa mới nhất này và hiện cung cấp ba loại thuốc điều trị bệnh máu khó đông riêng biệt – thuốc kháng TFPI, liệu pháp gen và phương pháp điều trị bằng yếu tố tái tổ hợp – có thể đáp ứng nhu cầu điều trị độc đáo của nhiều loại bệnh nhân”.

Kết quả từ thử nghiệm BASIS Giai đoạn 3 (NCT03938792) đã ủng hộ việc chấp thuận Hympavzi tại Hoa Kỳ ở người lớn và thanh thiếu niên mắc bệnh ưa chảy máu A hoặc B không dùng thuốc ức chế. Trong nghiên cứu, Hympavzi đã làm giảm tỷ lệ chảy máu hàng năm (ABR) đối với các trường hợp chảy máu được điều trị lần lượt là 35% và 92% sau thời gian điều trị tích cực kéo dài 12 tháng so với điều trị dự phòng thông thường (RP) và điều trị theo yêu cầu (OD) ở những bệnh nhân mắc bệnh ưa chảy máu A hoặc B không dùng thuốc ức chế. Hồ sơ an toàn của Hympavzi phù hợp với kết quả Giai đoạn 1/2. Các phản ứng có hại thường được báo cáo nhất (≥3% bệnh nhân) trong nghiên cứu là phản ứng tại chỗ tiêm, đau đầu và ngứa.

"Cộng đồng bệnh máu khó đông liên tục tìm kiếm những tiến bộ trong việc chăm sóc có thể cải thiện chất lượng cuộc sống cho các thành viên trong cộng đồng của chúng tôi", Phil Gattone, Chủ tịch kiêm Tổng giám đốc điều hành của National Bleeding Disorders Foundation cho biết. "Chúng tôi rất trân trọng những nỗ lực sáng tạo của Pfizer trong việc phát triển phương án điều trị mới này nhằm giải quyết một số thách thức đang diễn ra mà những người mắc bệnh máu khó đông A và B phải đối mặt. Việc cung cấp liệu pháp này là một bước tiến mạnh mẽ trong việc thúc đẩy việc chăm sóc cho nhiều cá nhân và gia đình hơn trong cộng đồng bệnh máu khó đông".

Ủy ban về các sản phẩm thuốc dùng cho người (CHMP) của Cơ quan Dược phẩm Châu Âu (EMA) đã thông qua ý kiến ​​tích cực đối với marstacimab để dự phòng thường quy các đợt chảy máu ở người lớn và thanh thiếu niên từ 12 tuổi trở lên mắc bệnh ưa chảy máu A nặng mà không dùng chất ức chế FVIII hoặc bệnh ưa chảy máu B nặng mà không dùng chất ức chế FIX. Ngoài Hympavzi, Pfizer gần đây đã nhận được sự chấp thuận theo quy định cho liệu pháp gen ưa chảy máu B BEQVEZ™ (fidanacogene elaparvovec) tại Hoa Kỳ, EU và Canada, và công bố kết quả tích cực từ chương trình Giai đoạn 3 đang điều tra liệu pháp gen ưa chảy máu A (giroctocogene fitelparvovec) của mình.

Theo Drug