Thuốc Vyalev (foscarbidopa và foslevodopa) trị bệnh Parkinson giai đoạn tiến triển

"Trong thời gian quá dài, cộng đồng bệnh nhân Parkinson đã có những lựa chọn điều trị hạn chế cho bệnh tiến triển. Do bản chất tiến triển của bệnh, thuốc uống cuối cùng không còn hiệu quả trong việc kiểm soát các triệu chứng vận động và có thể cần phải điều trị bằng phẫu thuật", Robert A. Hauser , MD, MBA, Giáo sư Thần kinh học và Giám đốc Trung tâm Rối loạn Vận động và Parkinson tại Đại học Nam Florida cho biết . "Phác đồ mới, không phẫu thuật này cung cấp liên tục levodopa vào buổi sáng, ban ngày và ban đêm".

Sự chấp thuận này được hỗ trợ bởi nghiên cứu quan trọng Giai đoạn 3, kéo dài 12 tuần đánh giá hiệu quả của truyền liên tục dưới da Vyalev ở bệnh nhân trưởng thành mắc bệnh PD tiến triển so với carbidopa/levodopa giải phóng tức thời dạng uống (CD/LD IR) 1 , cùng với nghiên cứu nhãn mở kéo dài 52 tuần đánh giá tính an toàn và hiệu quả lâu dài của Vyalev. 2

Những phát hiện từ nghiên cứu quan trọng cho thấy những bệnh nhân dùng Vyalev đã chứng minh được sự cải thiện vượt trội về các biến động vận động, với thời gian "bật" tăng lên mà không có chứng loạn động khó chịu và thời gian "tắt" giảm xuống, so với CD/LD IR đường uống. 1 Thời gian "bật" đề cập đến các khoảng thời gian khi bệnh nhân đang trải qua quá trình kiểm soát triệu chứng vận động tối ưu trong khi thời gian "tắt" là khi các triệu chứng quay trở lại. 3 , 4

Phần lớn các phản ứng có hại (AR) với Vyalev không nghiêm trọng và ở mức độ nhẹ hoặc trung bình. Các AR thường gặp nhất (lớn hơn hoặc bằng 10 phần trăm và lớn hơn tỷ lệ mắc IR CD/LD) là các biến cố tại vị trí truyền, ảo giác và loạn động. 1,2

"Những người mắc bệnh Parkinson giai đoạn cuối gặp phải những thách thức hàng ngày do không chắc chắn trong việc kiểm soát các biến động vận động, đặc biệt là khi bệnh tiến triển", Roopal Thakkar , MD, phó chủ tịch điều hành, nghiên cứu & phát triển và giám đốc khoa học của AbbVie cho biết. "Chúng tôi tự hào mang sáng kiến ​​này đến với những bệnh nhân có thể được hưởng lợi từ việc kiểm soát các triệu chứng vận động thông qua việc sử dụng Vyalev liên tục trong 24 giờ".

PD là một rối loạn vận động tiến triển và mãn tính dẫn đến run, cứng cơ, chậm vận động và khó giữ thăng bằng do mất các tế bào não sản xuất dopamine. 5

Thời gian bệnh nhân được tiếp cận Vyalev phụ thuộc vào gói bảo hiểm cá nhân của họ. Bảo hiểm cho bệnh nhân Medicare dự kiến ​​sẽ có vào nửa cuối năm 2025.

Để tìm hiểu thêm về phương pháp điều trị này, mọi người nên trao đổi với bác sĩ kê đơn thuốc cho mình.

Hơn 10 triệu người trên toàn thế giới đang sống chung với bệnh Parkinson (PD) 6 , một rối loạn thần kinh tiến triển và mãn tính đặc trưng bởi chứng run, cứng cơ, chậm vận động và khó giữ thăng bằng. 5 Các triệu chứng vận động của bệnh Parkinson bắt đầu khi khoảng 60-80 phần trăm tế bào sản xuất dopamine trong não bị mất và các triệu chứng tiếp tục xấu đi theo thời gian. 7 Mặc dù chưa có cách chữa khỏi căn bệnh này, nhưng có những phương pháp điều trị giúp làm giảm các triệu chứng. 7

Khi PD tiến triển, bệnh nhân gặp phải các biến chứng, bao gồm dao động vận động và không vận động và loạn động. Bệnh nhân báo cáo chuyển từ trạng thái "bật" (khi các triệu chứng thường được kiểm soát tốt) sang trạng thái "tắt", trong đó các triệu chứng như run và cứng có thể tái phát và bệnh nhân gặp nhiều khó khăn hơn khi di chuyển. 4 Bệnh nhân mắc PD tiến triển cũng có thể gặp phải chứng loạn động (các cử động không tự chủ) có thể cản trở đáng kể các hoạt động hàng ngày. 4 Thoái hóa tế bào thần kinh và nồng độ levodopa trong huyết tương dao động là nguyên nhân gây ra các biến chứng vận động này, với 50 phần trăm bệnh nhân báo cáo các biến chứng này từ hai đến năm năm sau khi chẩn đoán và khoảng 80-100 phần trăm bệnh nhân xuất hiện các biến chứng này sau 10 năm. 

Nghiên cứu Giai đoạn 3 ngẫu nhiên, mù đôi, giả dược kép, có đối chứng tích cực đã so sánh hiệu quả, độ an toàn và khả năng dung nạp của Vyalev với CD/LD IR đường uống ở những bệnh nhân mắc PD tiến triển. Những người tham gia được cung cấp một cuốn nhật ký tại nhà (Nhật ký PD) để đánh giá trạng thái vận động của họ trong ngày. Điểm cuối chính là thời gian "bật" tốt (được định nghĩa là thời gian "bật" không có loạn động cộng với thời gian "bật" có loạn động không gây phiền toái), được thu thập và tính trung bình trong ba ngày liên tiếp và chuẩn hóa thành thời gian thức thông thường là 16 giờ. Các giá trị ban đầu được định nghĩa là thời gian "bật" tốt được chuẩn hóa trung bình được thu thập trong ba ngày Nhật ký PD trước khi phân nhóm ngẫu nhiên. Khoảng 130 người tham gia trưởng thành mắc PD tiến triển đã được ghi danh vào nghiên cứu tại 80 địa điểm ở Hoa Kỳ và Úc . Những người tham gia được phân ngẫu nhiên theo tỷ lệ 1:1 để nhận dung dịch Vyalev dưới dạng tiêm liên tục dưới da (dưới da) cộng với viên nang giả dược uống cho bệnh CD/LD hoặc viên nang uống chứa CD/LD IR cộng với tiêm liên tục dưới da dung dịch giả dược cho bệnh Vyalev. Thời gian điều trị là 12 tuần. Sự gia tăng thời gian "bật" mà không gây loạn động khó chịu ở tuần thứ 12 là 2,72 giờ đối với Vyalev so với 0,97 giờ đối với CD/LD IR uống (p = 0,0083). Sự cải thiện về thời gian "bật" được quan sát thấy sớm nhất là vào tuần đầu tiên và kéo dài trong suốt 12 tuần. 

Theo Drug