Dược phẩm Thứ hai, ngày 14/10/2024

Thuốc Yorvipath điều trị bệnh suy tuyến cận giáp ở người lớn

Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) đã phê duyệt Yorvipath (palopegteriparatide, được phát triển dưới dạng TransCon PTH) để điều trị chứng suy tuyến cận giáp ở người lớn. Yorvipath là tiền chất của hormone tuyến cận giáp (PTH[1-34]), được dùng một lần mỗi ngày, được thiết kế để cung cấp sự tiếp xúc liên tục với PTH được giải phóng trong khoảng thời gian dùng thuốc 24 giờ.
Ảnh minh họa
Ảnh minh họa
Jan Mikkelsen, Chủ tịch kiêm Tổng giám đốc điều hành của Ascendis Pharma cho biết: “Việc FDA chấp thuận sản phẩm TransCon thứ hai của chúng tôi, Yorvipath, phản ánh các giá trị và sự tận tâm của chúng tôi trong việc tuân theo khoa học để giúp bệnh nhân, cũng như cam kết không lay chuyển của chúng tôi trong những năm qua nhằm giải quyết các nhu cầu y tế chưa được đáp ứng đáng kể của cộng đồng suy tuyến cận giáp tại Hoa Kỳ. "Chúng tôi vô cùng biết ơn bệnh nhân, bác sĩ lâm sàng và những người ủng hộ vì nhiều đóng góp của họ cho cột mốc quan trọng này".

Khi ra mắt, Ascendis có kế hoạch cung cấp một bộ dịch vụ bệnh nhân cho Yorvipath thông qua Chương trình tiếp cận đặc biệt Ascendis tại Hoa Kỳ (ASAP), bao gồm hỗ trợ điều hướng hành trình điều trị và các chương trình hỗ trợ tài chính cho những bệnh nhân đủ điều kiện.

“Việc FDA chấp thuận Yorvipath là một cột mốc quan trọng đối với cộng đồng của chúng tôi”, Patty Keating, Giám đốc điều hành của Hiệp hội HypoPARAthyroidism cho biết. “Chúng tôi rất biết ơn vì mức độ nghiêm trọng của tình trạng của chúng tôi đã được hiểu và tiếng nói của chúng tôi đã được lắng nghe. Chúng tôi mong muốn có phương án điều trị mới này để giúp chúng tôi vượt qua giới hạn và rủi ro của liệu pháp thông thường”.

FDA đã phê duyệt Yorvipath dựa trên đánh giá của họ về gói sản phẩm lâm sàng cho TransCon PTH (palopegteriparatide) được nộp cùng với Đơn xin thuốc mới của Công ty, bao gồm dữ liệu từ các thử nghiệm PaTH Forward giai đoạn 2 và PaTHway giai đoạn 3 trên toàn cầu.


“Hậu quả của suy tuyến cận giáp đối với sức khỏe và chất lượng cuộc sống của bệnh nhân có thể vô cùng suy nhược”, Lynn Kohlmeier, Tiến sĩ Y khoa, bác sĩ nội tiết tại Spokane Osteoporosis & Endocrinology, Chủ tịch Hội đồng cố vấn y khoa của Hiệp hội suy tuyến cận giáp và là nhà nghiên cứu trong Thử nghiệm PaTHway cho biết. “Khả năng giải quyết nguyên nhân cơ bản của căn bệnh này là rất quan trọng và sẽ là một tiến bộ quan trọng đối với bệnh nhân suy tuyến cận giáp của chúng tôi”.

Ascendis đang hoàn thiện việc sản xuất sản phẩm thương mại cho thị trường Hoa Kỳ và dự kiến ​​nguồn cung ban đầu sẽ có vào quý đầu tiên của năm 2025. Ngoài ra, Ascendis có kế hoạch yêu cầu FDA chấp thuận để thương mại hóa sản phẩm sản xuất hiện có, nếu được chấp thuận, có thể được giới thiệu tại Hoa Kỳ vào quý IV năm 2024.

Yorvipath (palopegteriparatide) Thông tin an toàn quan trọng

CHỈ ĐỊNH VÀ HẠN CHẾ SỬ DỤNG

Yorvipath (palopegteriparatide) được chỉ định để điều trị suy tuyến cận giáp ở người lớn.

Yorvipath không được nghiên cứu để điều trị chứng suy tuyến cận giáp cấp tính sau phẫu thuật.
Phác đồ chuẩn độ của Yorvipath chỉ được đánh giá ở những người lớn lần đầu tiên đạt được nồng độ canxi huyết thanh hiệu chỉnh theo albumin ở mức ít nhất là 7,8 mg/dL bằng cách sử dụng canxi và điều trị bằng vitamin D hoạt tính.

CHỐNG CHỈ ĐỊNH

Yorvipath chống chỉ định ở những bệnh nhân quá mẫn cảm nghiêm trọng với palopegteriparatide hoặc bất kỳ tá dược nào của thuốc. Các phản ứng quá mẫn, bao gồm phản vệ, phù mạch và nổi mề đay, đã được quan sát thấy với các chất tương tự hormone tuyến cận giáp (PTH).

CẢNH BÁO VÀ THẬN TRỌNG

Nguy cơ thay đổi ngoài ý muốn nồng độ canxi huyết thanh liên quan đến số lần tiêm hàng ngày
Chỉ sử dụng một lần tiêm Yorvipath để đạt được liều dùng một lần mỗi ngày được khuyến cáo. Sử dụng hai lần tiêm Yorvipath để đạt được liều dùng một lần mỗi ngày được khuyến cáo làm tăng sự thay đổi của tổng liều dùng, có thể gây ra những thay đổi ngoài ý muốn nồng độ canxi huyết thanh, bao gồm tăng canxi huyết và hạ canxi huyết.

Tăng canxi huyết nghiêm trọng

Các biến cố tăng canxi huyết nghiêm trọng cần phải nhập viện đã được báo cáo với Yorvipath. Nguy cơ cao nhất khi bắt đầu hoặc tăng liều Yorvipath nhưng có thể xảy ra bất cứ lúc nào. Đo canxi huyết thanh từ 7 đến 10 ngày sau bất kỳ thay đổi liều nào hoặc nếu có dấu hiệu hoặc triệu chứng tăng canxi huyết, và tối thiểu cứ sau 4 đến 6 tuần khi đạt được liều duy trì. Điều trị tăng canxi huyết nếu cần. Nếu canxi huyết thanh đã hiệu chỉnh theo albumin lớn hơn 12 mg/dL, hãy ngừng dùng Yorvipath trong ít nhất 2-3 ngày. Đối với tình trạng tăng canxi huyết ít nghiêm trọng hơn, hãy điều chỉnh liều Yorvipath, vitamin D hoạt tính và/hoặc các chất bổ sung canxi.

Hạ canxi máu nghiêm trọng

Các biến cố hạ canxi máu nghiêm trọng đã được quan sát thấy với các sản phẩm PTH, bao gồm Yorvipath. Nguy cơ cao nhất khi Yorvipath đột ngột ngừng sử dụng, nhưng có thể xảy ra bất cứ lúc nào, ngay cả ở những bệnh nhân đã dùng liều ổn định của Yorvipath. Đo canxi huyết thanh từ 7 đến 10 ngày sau bất kỳ thay đổi liều nào hoặc nếu có dấu hiệu hoặc triệu chứng hạ canxi máu, và tối thiểu 4 đến 6 tuần một lần sau khi đạt được liều duy trì. Điều trị hạ canxi máu nếu cần và điều chỉnh liều Yorvipath, vitamin D hoạt tính và/hoặc các chất bổ sung canxi nếu xảy ra hạ canxi máu.

Nguy cơ tiềm ẩn của bệnh ung thư xương

Yorvipath là một chất tương tự PTH. Tỷ lệ mắc bệnh ung thư xương (một khối u xương ác tính) tăng đã được báo cáo ở chuột đực và chuột cái được điều trị bằng các chất tương tự PTH, bao gồm teriparatide. Sự xuất hiện của bệnh ung thư xương ở chuột phụ thuộc vào liều lượng teriparatide hoặc PTH và thời gian điều trị. Bệnh ung thư xương đã được báo cáo ở những bệnh nhân được điều trị bằng teriparatide trong bối cảnh hậu mãi; tuy nhiên, nguy cơ mắc bệnh ung thư xương tăng chưa được quan sát thấy trong các nghiên cứu quan sát ở người. Có rất ít dữ liệu đánh giá nguy cơ mắc bệnh ung thư xương sau 2 năm sử dụng teriparatide.

Theo Drug
- Thuocbietduoc.com.vn cung cấp thông tin về hơn 30.000 loại thuốc theo toa, thuốc không kê đơn. - Các thông tin về thuốc trên Thuocbietduoc.com.vn cho mục đích tham khảo, tra cứu và không dành cho tư vấn y tế, chẩn đoán hoặc điều trị. - Khi dùng thuốc cần tuyệt đối tuân theo theo hướng dẫn của Bác sĩ
- Chúng tôi không chịu trách nhiệm về bất cứ hậu quả nào xảy ra do tự ý dùng thuốc dựa theo các thông tin trên Thuocbietduoc.com.vn
Thông tin Thuốc và Biệt Dược
- Giấy phép ICP số 235/GP-BC.
© Copyright Thuocbietduoc.com.vn
- Email: contact.thuocbietduoc@gmail.com