Thuốc Miplyffa để điều trị bệnh Niemann-Pick loại C
Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) đã phê duyệt viên nang Miplyffa ™ (MY-PLY-FAH) (arimoclomol) như một phương pháp điều trị bằng đường uống cho bệnh Niemann-Pick loại C (NPC). Miplyffa được chỉ định sử dụng kết hợp với miglustat để điều trị các biểu hiện thần kinh của NPC ở bệnh nhân người lớn và trẻ em từ 2 tuổi trở lên.Ảnh minh họa
“NPC là một căn bệnh cực kỳ hiếm gặp, tiến triển không ngừng, thoái hóa và gây tử vong mà cho đến nay vẫn chưa có phương án điều trị nào được FDA chấp thuận”, Neil F. McFarlane, Chủ tịch kiêm Tổng giám đốc điều hành của Zevra Therapeutics, Inc. cho biết. “Việc chấp thuận Miplyffa là một cột mốc quan trọng đối với bệnh nhân NPC và các thành viên gia đình của họ tại Hoa Kỳ. Chúng tôi vô cùng biết ơn sự ủng hộ không ngừng nghỉ mà chúng tôi đã nhận được trong nhiều năm qua từ các gia đình và cá nhân bị ảnh hưởng bởi NPC cũng như những nỗ lực hợp tác của các nhóm vận động, các nhà nghiên cứu và bác sĩ lâm sàng”.
Tại Hoa Kỳ, ước tính có 900 người đang sống chung với NPC, trong đó khoảng một phần ba được chẩn đoán mắc căn bệnh thoái hóa thần kinh cực kỳ hiếm gặp, tiến triển không ngừng và gây tử vong này. i Cả trẻ em và người lớn đều có thể bị NPC với các biểu hiện lâm sàng khác nhau. Đặc trưng là những người sống chung với NPC sẽ gặp phải những hạn chế về thể chất và nhận thức tiến triển, với các khiếm khuyết thần kinh chính biểu hiện ở khả năng nói, nhận thức, nuốt, đi lại và các kỹ năng vận động tinh.
Laurie Turner, Giám đốc Dịch vụ Gia đình, Quỹ Bệnh Niemann-Pick Quốc gia (NNPDF) cho biết: "Cho đến nay, những người sống chung với NPC vẫn chưa có phương pháp điều trị nào được FDA chấp thuận để chống lại căn bệnh tàn phá này". "Trong hơn 30 năm, NNPDF và cộng đồng đã nỗ lực tìm ra phương pháp điều trị NPC và chúng tôi rất biết ơn sự siêng năng và cam kết của các nhà nghiên cứu, bác sĩ lâm sàng, gia đình và Zevra đã giúp việc chấp thuận này trở thành hiện thực".
“Việc FDA chấp thuận Miplyffa đánh dấu một thời khắc quan trọng đối với những người mắc NPC và cộng đồng NPC toàn cầu”, Tiến sĩ Elizabeth Berry-Kravis, Giáo sư, Khoa Nhi, Khoa học Thần kinh, Giải phẫu và Sinh học Tế bào, Giám đốc Trung tâm Nghiên cứu Chuyển dịch FAST của RUSH Pediatric Neurosciences tại Trung tâm Y tế Đại học Rush, cho biết, “Việc quản lý hiệu quả NPC đòi hỏi nhiều phương án điều trị do tính phức tạp của căn bệnh. Cho đến nay, chưa có liệu pháp nào được chấp thuận tại Hoa Kỳ cho NPC. Với chỉ định được dán nhãn này, bệnh nhân hiện sẽ có nhiều khả năng tiếp cận hơn với các phương pháp điều trị để giải quyết căn bệnh tàn phá này”.
Việc chấp thuận Miplyffa để điều trị NPC dựa trên tổng thể dữ liệu trong Đơn xin thuốc mới (NDA), bao gồm bằng chứng bổ sung hỗ trợ các điểm cuối của thử nghiệm, các phân tích được FDA ưu tiên và bằng chứng xác nhận bổ sung, cả về mặt lâm sàng và phi lâm sàng. Tính an toàn và hiệu quả của Miplyffa đã được nghiên cứu trong một thử nghiệm đa trung tâm, ngẫu nhiên, mù đôi, có đối chứng giả dược kéo dài 12 tháng ở những bệnh nhân mắc NPC từ hai đến 19 tuổi. Trong thử nghiệm này, 76% bệnh nhân trong nhóm Miplyffa và 81% bệnh nhân trong nhóm giả dược đã được dùng miglustat như một phần trong quá trình chăm sóc thường quy của họ. Hiệu quả của Miplyffa đã được đánh giá bằng cách sử dụng Thang đánh giá mức độ nghiêm trọng lâm sàng NPC 4 miền được chấm điểm lại (R4DNPCSS). Kết quả từ thử nghiệm này đã chứng minh:
Miplyffa, kết hợp với miglustat, đã ngăn chặn sự tiến triển của bệnh trong suốt 12 tháng điều trị, được chứng minh bằng việc giảm 0,2 điểm so với ban đầu trên R4DNPCSS so với 1,9 điểm tiến triển ở những bệnh nhân chỉ được điều trị bằng miglustat.
Bằng chứng xác nhận bổ sung bao gồm dữ liệu từ nghiên cứu mở rộng nhãn hiệu trong 48 tháng cho thấy kết quả được cải thiện khi so sánh với nhóm nghiên cứu lịch sử tự nhiên NPC của Viện Y tế Quốc gia.
Miplyffa được dùng bằng đường uống, ba lần một ngày có hoặc không có thức ăn, với liều lượng chính xác từ 47 mg đến 124 mg tùy thuộc vào cân nặng, bởi bệnh nhân hoặc người chăm sóc phù hợp với sự theo dõi của nhà cung cấp dịch vụ chăm sóc sức khỏe. Nhà cung cấp dịch vụ chăm sóc sức khỏe và bệnh nhân/người chăm sóc nên tham khảo Thông tin kê đơn đầy đủ và Hướng dẫn sử dụng để biết thông tin về cách sử dụng Miplyffa đúng cách.
THUỐC Miplyffa™ (arimoclomol)
Miplyffa (arimoclomol) làm tăng hoạt hóa các yếu tố phiên mã EB (TFEB) và E3 (TFE3) dẫn đến sự điều hòa tăng cường các gen điều hòa và biểu hiện lysosome phối hợp (CLEAR). Miplyffa cũng đã được chứng minh là làm giảm cholesterol chưa este hóa trong lysosome của nguyên bào sợi NPC ở người. Ý nghĩa lâm sàng của những phát hiện này vẫn chưa được hiểu đầy đủ. Miplyffa đã được FDA cấp chỉ định Liệu pháp đột phá, chỉ định Bệnh nhi hiếm gặp, chỉ định Thuốc mồ côi và chỉ định Theo dõi nhanh để điều trị NPC. Miplyffa đã được Cơ quan Dược phẩm Châu Âu (EMA) cấp chỉ định Sản phẩm thuốc mồ côi để điều trị NPC.
CHỈ ĐỊNH VÀ CÁCH DÙNG
Miplyffa được chỉ định sử dụng phối hợp với miglustat để điều trị các biểu hiện thần kinh của bệnh Niemann-Pick loại C (NPC) ở bệnh nhân người lớn và trẻ em từ 2 tuổi trở lên.
THÔNG TIN AN TOÀN QUAN TRỌNG
Phản ứng quá mẫn:
Phản ứng quá mẫn như mày đay và phù mạch đã được báo cáo ở những bệnh nhân được điều trị bằng Miplyffa trong Thử nghiệm 1: hai bệnh nhân báo cáo cả mày đay và phù mạch (6%) và một bệnh nhân (3%) chỉ bị mày đay trong vòng hai tháng đầu điều trị. Ngừng dùng Miplyffa ở những bệnh nhân phát triển phản ứng quá mẫn nghiêm trọng. Nếu xảy ra phản ứng quá mẫn nhẹ hoặc trung bình, hãy ngừng dùng Miplyffa và điều trị kịp thời. Theo dõi bệnh nhân cho đến khi các dấu hiệu và triệu chứng biến mất.
Độc tính đối với phôi thai:
Miplyffa có thể gây hại cho phôi thai khi dùng trong thời kỳ mang thai dựa trên các phát hiện từ các nghiên cứu sinh sản trên động vật. Tư vấn cho phụ nữ mang thai về nguy cơ tiềm ẩn đối với thai nhi và cân nhắc việc lập kế hoạch mang thai và phòng ngừa cho phụ nữ có khả năng sinh sản.
Tăng Creatinine mà không ảnh hưởng đến chức năng cầu thận:
Trong các thử nghiệm lâm sàng của Miplyffa, mức tăng trung bình creatinine huyết thanh từ 10% đến 20% so với mức ban đầu đã được báo cáo. Những mức tăng này chủ yếu xảy ra trong tháng đầu tiên điều trị bằng Miplyffa và không liên quan đến những thay đổi trong chức năng cầu thận.
Trong quá trình điều trị bằng Miplyffa, hãy sử dụng các biện pháp thay thế không dựa trên creatinine để đánh giá chức năng thận. Sự gia tăng creatinine sẽ được đảo ngược khi ngừng dùng Miplyffa.
Các phản ứng có hại phổ biến nhất trong Thử nghiệm 1 (≥15%) ở những bệnh nhân được điều trị bằng Miplyffa đồng thời dùng miglustat là nhiễm trùng đường hô hấp trên, tiêu chảy và sụt cân.
Ba (6%) bệnh nhân được điều trị bằng Miplyffa có các phản ứng bất lợi sau đây dẫn đến việc rút khỏi Thử nghiệm 1: tăng creatinin huyết thanh (một bệnh nhân) và nổi mề đay tiến triển và phù mạch (hai bệnh nhân). Các phản ứng bất lợi nghiêm trọng được báo cáo ở những bệnh nhân được điều trị bằng Miplyffa là phản ứng quá mẫn bao gồm nổi mề đay và phù mạch.
Tương tác thuốc:
Arimoclomol là chất ức chế chất vận chuyển cation hữu cơ 2 (OCT2) và có thể làm tăng sự phơi nhiễm của các thuốc là chất nền OCT2. Khi Miplyffa được sử dụng đồng thời với chất nền OCT2, hãy theo dõi các phản ứng có hại và giảm liều lượng chất nền OCT2 .
Theo Drug
- Thuốc Aqneursa điều trị bệnh Niemann-Pick loại C(4/10/2024)
- Thuốc Otulfi điều trị bệnh Crohn, viêm loét đại tràng, bệnh vẩy nến(3/10/2024)
- Thuốc tiêm Tecentriq Hybreza trị ung thư(1/10/2024)
- Thuốc Pavblu điều trị cho bệnh nhân thoái hóa điểm vàng(22/9/2024)
- Thuốc Ebglyss để điều trị bệnh viêm da dị ứng(19/9/2024)
- Thuốc Livdelzi điều trị viêm đường mật nguyên phát(18/9/2024)
Các bài khác
- Nghiên cứu các yếu tố di truyền ảnh hưởng đến sức khỏe và bệnh tật(31/7/2024)
- Giấc ngủ không lành mạnh có liên quan đến bệnh tiểu đường(30/7/2024)
- Những chuyên gia chăm sóc sức khỏe này có thể là vũ khí bí mật chống lại bệnh tăng huyết áp(29/7/2024)
- Kháng thể tự miễn gây ra nguy cơ nhiễm virus suốt đời(24/7/2024)
- Nghiên cứu cho thấy bệnh nhân mắc bệnh Alzheimer có tần suất mắc các triệu chứng sức khỏe tâm thần cao hơn(22/7/2024)
- Nanobody Llama: Một bước đột phá trong việc xây dựng khả năng miễn dịch HIV(21/7/2024)
- Việc tắt protein gây viêm dẫn đến tuổi thọ dài hơn và khỏe mạnh hơn ở chuột(20/7/2024)
- Bước tiến mới trong việc tạo ra vắc-xin phòng ngừa HIV hiệu quả(9/7/2024)
- AI có thể cho bạn biết bạn có nguy cơ bị loãng xương không?(8/7/2024)
- Aspirin liều thấp có thể giúp ngăn ngừa biến chứng thai kỳ do nhiễm cúm(6/7/2024)