Thuốc Aqneursa điều trị bệnh Niemann-Pick loại C

“IntraBio đã tận tụy mang đến những phương pháp điều trị mới cho những bệnh nhân có nhu cầu y tế cực kỳ cao chưa được đáp ứng như NPC, và hôm nay chúng tôi kỷ niệm một cột mốc quan trọng trong nỗ lực to lớn này”, Mallory Factor, Chủ tịch kiêm Tổng giám đốc điều hành của IntraBio cho biết. “Bệnh nhân và gia đình trong cộng đồng NPC từ lâu đã mong đợi một phương pháp điều trị hiệu quả, được FDA chấp thuận, và chúng tôi tự hào mang lại hy vọng cho những người bị ảnh hưởng bởi căn bệnh tàn khốc này. Chúng tôi vẫn cam kết đảm bảo rằng tất cả bệnh nhân có thể hưởng lợi từ phương pháp điều trị mới này sẽ có cơ hội để làm như vậy. Dựa trên nghiên cứu lâm sàng của mình, chúng tôi tin rằng Aqneursa có thể có tiềm năng điều trị các rối loạn thoái hóa thần kinh và phát triển thần kinh hiếm gặp và phổ biến khác, và chúng tôi sẽ tiếp tục phát triển nhanh chóng Aqneursa cho các chỉ định bổ sung này”.

NPC là một bệnh di truyền hiếm gặp về lysosome xảy ra ở khoảng 1/100.000 ca sinh sống. Bệnh nhân mắc NPC thường gặp các triệu chứng toàn thân, thần kinh và tâm thần có thể gây suy nhược và ảnh hưởng đáng kể đến khả năng hoạt động. Cho đến nay, các phương pháp điều trị hiện tại vẫn chưa giải quyết được những tác động làm suy nhược của NPC đối với cuộc sống hàng ngày của bệnh nhân.

“Việc FDA chấp thuận Aqneursa đánh dấu một bước đột phá quan trọng đối với những người mắc bệnh Niemann-Pick loại C,” Laurie Turner, Giám đốc Dịch vụ Gia đình tại National Niemann-Pick Disease Foundation, nhận xét. “Trong một thời gian quá dài, cộng đồng của chúng ta đã không có liệu pháp được chấp thuận để điều trị NPC. Hôm nay, chúng ta kỷ niệm cột mốc to lớn này cho những cá nhân và gia đình mắc NPC. Chúng tôi vô cùng biết ơn sự cống hiến cho nghiên cứu sáng tạo đã dẫn đến sự chấp thuận này và chúng tôi sẵn sàng giúp các gia đình bắt đầu chương điều trị mới này.”

Sự chấp thuận của FDA dựa trên dữ liệu từ thử nghiệm lâm sàng quan trọng, đa quốc gia, ngẫu nhiên, mù đôi, có đối chứng giả dược, IB1001-301 (NCT05163288), trong đó đánh giá tác động của Aqneursa đối với các triệu chứng thần kinh và chức năng ở bệnh nhi (từ 4 tuổi trở lên) và bệnh nhân người lớn (n = 60) được chẩn đoán mắc NPC đã xác nhận.

Thử nghiệm đã đạt được điểm cuối hiệu quả chính và tất cả các điểm cuối thứ cấp trên tất cả các nhóm bệnh nhân dùng Aqneursa. Kết quả từ nghiên cứu cho thấy Aqneursa cải thiện đáng kể các dấu hiệu và triệu chứng thần kinh và chứng minh được những lợi ích chức năng quan trọng đối với cuộc sống hàng ngày, thể hiện rõ trong vòng 12 tuần. Những phát hiện này đã được công bố trên tạp chí New England Journal of Medicine số ra ngày 1 tháng 2 năm 2024.

Kết quả chính được FDA đánh giá là phiên bản đã sửa đổi của Thang đánh giá và xếp loại chứng mất điều hòa (SARA), được gọi là SARA chức năng (fSARA). SARA là một công cụ đánh giá lâm sàng đánh giá dáng đi, độ ổn định, lời nói và sự phối hợp của chi trên và chi dưới trên tám lĩnh vực riêng lẻ. fSARA chỉ bao gồm các lĩnh vực rối loạn dáng đi, ngồi, đứng và lời nói của SARA ban đầu với các sửa đổi đối với phản ứng chấm điểm. Kết quả ở những bệnh nhân dùng Aqneursa so với giả dược cho thấy sự cải thiện lớn hơn về điểm fSARA với chênh lệch điều trị trung bình là -0,4 (95% CI: -0,7, -0,2) với giá trị p hai phía là <0,001. Kết quả trên fSARA được hỗ trợ bởi các kết quả nhất quán đã chứng minh trên SARA ban đầu.

Aqneursa được dung nạp tốt trong thử nghiệm với các phản ứng có hại phổ biến nhất (tỷ lệ mắc ≥5% và cao hơn giả dược trong Giai đoạn I của thử nghiệm) là đau bụng, khó nuốt, nhiễm trùng đường hô hấp trên và nôn mửa.

Aqneursa™ (levacetylleucine) được chỉ định để điều trị các biểu hiện thần kinh của bệnh Niemann-Pick loại C (NPC) ở người lớn và bệnh nhi có cân nặng ≥15 kg.

THÔNG TIN AN TOÀN QUAN TRỌNG

Dựa trên những phát hiện từ các nghiên cứu về sinh sản ở động vật, Aqneursa có thể gây hại cho phôi thai khi dùng trong thời kỳ mang thai. Quyết định tiếp tục hay ngừng điều trị bằng Aqneursa trong thời kỳ mang thai nên cân nhắc đến nhu cầu của phụ nữ đối với Aqneursa, các rủi ro liên quan đến thuốc đối với thai nhi và các kết quả bất lợi tiềm ẩn từ bệnh của mẹ không được điều trị.

Mang thai và cho con bú

Đối với phụ nữ có khả năng sinh sản, hãy xác minh rằng bệnh nhân không mang thai trước khi bắt đầu điều trị bằng Aqneursa. Khuyên phụ nữ có khả năng sinh sản sử dụng biện pháp tránh thai hiệu quả trong quá trình điều trị bằng Aqneursa và trong 7 ngày sau liều cuối cùng nếu ngừng dùng Aqneursa.

Không có dữ liệu về sự hiện diện của levacetylleucine hoặc các chất chuyển hóa của nó trong sữa người hoặc sữa động vật, tác động lên trẻ sơ sinh bú sữa mẹ hoặc tác động lên quá trình sản xuất sữa. Cần cân nhắc lợi ích về sức khỏe và phát triển của việc cho con bú cùng với nhu cầu lâm sàng của người mẹ đối với Aqneursa và bất kỳ tác dụng phụ tiềm ẩn nào đối với trẻ sơ sinh bú sữa mẹ từ levacetylleucine hoặc từ tình trạng bệnh lý tiềm ẩn của người mẹ.

Các phản ứng có hại phổ biến nhất (tỷ lệ mắc ≥5% và cao hơn giả dược) là đau bụng, khó nuốt, nhiễm trùng đường hô hấp trên và nôn mửa.

Tránh sử dụng đồng thời Aqneursa với N-acetyl-DL-leucine hoặc N-acetyl-D-leucine. Đồng phân D, N-acetyl-D-leucine, cạnh tranh với levacetylleucine để hấp thu chất vận chuyển monocarboxylate, có thể làm giảm hiệu quả của levacetylleucine.

Theo dõi thường xuyên hơn các phản ứng có hại liên quan đến chất nền P-gp khi sử dụng đồng thời với Aqneursa; Aqneursa ức chế P-gp; tuy nhiên, ý nghĩa lâm sàng của phát hiện này vẫn chưa được xác định đầy đủ.