Dược phẩm Thứ năm, ngày 22/8/2024

Thuốc Kisunla điều trị bệnh Alzheimer có triệu chứng sớm

Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) đã phê duyệt Kisunla ™ ( donanemab -azbt, 350 mg/20 mL tiêm tĩnh mạch một lần mỗi tháng), thuốc điều trị bệnh Alzheimer của Eli Lilly and Company (NYSE: LLY) cho người lớn mắc bệnh Alzheimer (AD) có triệu chứng giai đoạn đầu, bao gồm những người bị suy giảm nhận thức nhẹ (MCI) cũng như những người mắc chứng mất trí nhẹ ở giai đoạn AD, với bệnh lý amyloid đã được xác nhận.
Ảnh minh họa
Ảnh minh họa
"Kisunla đã chứng minh được những kết quả rất có ý nghĩa đối với những người mắc bệnh Alzheimer có triệu chứng sớm, những người đang rất cần các phương án điều trị hiệu quả. Chúng tôi biết rằng những loại thuốc này có lợi ích tiềm năng lớn nhất khi mọi người được điều trị sớm hơn trong quá trình mắc bệnh, và chúng tôi đang nỗ lực hợp tác với những bên khác để cải thiện khả năng phát hiện và chẩn đoán", Anne White , phó chủ tịch điều hành kiêm chủ tịch của Lilly Neuroscience, Eli Lilly and Company cho biết. "Chúng tôi xin gửi lời cảm ơn sâu sắc nhất đến những bệnh nhân và người thân của họ đã tham gia vào các chương trình lâm sàng của chúng tôi và đến các nhà khoa học và cộng tác viên của Lilly đã kiên trì trong nhiều thập kỷ nghiên cứu. Mỗi năm, ngày càng có nhiều người có nguy cơ mắc căn bệnh này, và chúng tôi quyết tâm cải thiện cuộc sống của họ".

Amyloid là một loại protein được sản xuất tự nhiên trong cơ thể có thể kết tụ lại với nhau để tạo thành các mảng bám amyloid. Sự tích tụ quá mức các mảng bám amyloid trong não có thể dẫn đến các vấn đề về trí nhớ và tư duy liên quan đến bệnh Alzheimer. 7, 8 Kisunla có thể giúp cơ thể loại bỏ sự tích tụ quá mức các mảng bám amyloid và làm chậm quá trình suy giảm có thể làm giảm khả năng ghi nhớ thông tin mới, các ngày quan trọng và các cuộc hẹn; lập kế hoạch và tổ chức; nấu ăn; sử dụng các thiết bị gia dụng; quản lý tài chính; và được ở một mình. 1, 7-9


Trong nghiên cứu Giai đoạn 3 TRAILBLAZER-ALZ 2, những người ít tiến triển nhất trong bệnh đã có kết quả mạnh nhất với Kisunla. Những người tham gia thử nghiệm đã được phân tích trong hơn 18 tháng thành hai nhóm: một nhóm ít tiến triển hơn trong bệnh của họ (những người có mức protein tau từ thấp đến trung bình) và toàn bộ dân số, trong đó cũng bao gồm những người tham gia có mức tau cao. 1, 10, 11 Điều trị bằng Kisunla làm chậm đáng kể sự suy giảm lâm sàng ở cả hai nhóm. 1 Những cá nhân được điều trị bằng Kisunla ít tiến triển hơn trong bệnh của họ cho thấy sự suy giảm chậm lại đáng kể là 35% so với giả dược trên Thang đánh giá bệnh Alzheimer tích hợp (iADRS), thang đo trí nhớ, tư duy và chức năng hàng ngày. Trong toàn bộ dân số, phản ứng với điều trị cũng có ý nghĩa thống kê khi sử dụng iADRS ở mức 22%. 1, 12 Trong số hai nhóm được phân tích, những người tham gia được điều trị bằng Kisunla có nguy cơ tiến triển đến giai đoạn lâm sàng tiếp theo của bệnh thấp hơn tới 39% so với những người dùng giả dược. 13

Trong tổng số người tham gia, Kisunla đã giảm trung bình 61% mảng bám amyloid sau 6 tháng, 80% sau 12 tháng và 84% sau 18 tháng so với thời điểm bắt đầu nghiên cứu. 1, 14 Một trong những mục tiêu điều trị của nghiên cứu là loại bỏ các mảng bám amyloid xuống mức tối thiểu phù hợp với kết quả quét âm tính bằng chụp cắt lớp phát xạ positron amyloid (PET). Nếu những người tham gia được xác nhận đã đạt đến các mức này, họ có thể hoàn thành quá trình điều trị bằng Kisunla và chuyển sang dùng giả dược trong thời gian còn lại của nghiên cứu.

Kisunla có thể gây ra bất thường về hình ảnh liên quan đến amyloid (ARIA), đây là tác dụng phụ tiềm ẩn của liệu pháp nhắm mục tiêu mảng bám amyloid thường không gây ra triệu chứng. Nó có thể được phát hiện thông qua quét hình ảnh cộng hưởng từ (MRI) và khi nó xảy ra, có thể biểu hiện dưới dạng sưng tạm thời ở một vùng hoặc các vùng của não, thường sẽ tự khỏi theo thời gian hoặc dưới dạng các đốm chảy máu nhỏ trong hoặc trên bề mặt não. Hiếm khi, các vùng chảy máu lớn hơn trong não có thể xảy ra. 1, 2 ARIA có thể nghiêm trọng và có thể xảy ra các biến cố đe dọa tính mạng. Kisunla cũng có thể gây ra một số loại phản ứng dị ứng, một số trong đó có thể nghiêm trọng và đe dọa tính mạng, thường xảy ra trong quá trình truyền hoặc trong vòng 30 phút sau khi truyền. Đau đầu là một tác dụng phụ thường được báo cáo khác. Xem Tóm tắt chỉ định và an toàn với Cảnh báo bên dưới để biết thêm thông tin.

"Sự chấp thuận này đánh dấu một bước tiến nữa trong việc phát triển tiêu chuẩn chăm sóc cho những người mắc bệnh Alzheimer, cuối cùng sẽ bao gồm một kho vũ khí các phương pháp điều trị mới, mang lại hy vọng rất cần thiết cho cộng đồng mắc bệnh Alzheimer. Là một bác sĩ, tôi rất vui mừng trước tiềm năng ngừng điều trị, điều này có thể giúp giảm chi phí tự trả và gánh nặng truyền dịch cho những bệnh nhân đủ điều kiện", Tiến sĩ Howard Fillit , Đồng sáng lập và Giám đốc khoa học tại Quỹ khám phá thuốc điều trị bệnh Alzheimer (ADDF) cho biết. "Việc chẩn đoán và điều trị bệnh Alzheimer sớm hơn hiện nay có khả năng làm chậm đáng kể quá trình tiến triển của bệnh, giúp bệnh nhân có thời gian vô giá để duy trì sự độc lập của mình lâu hơn".


Trong thử nghiệm TRAILBLAZER-ALZ 2, mọi người có thể hoàn thành quá trình điều trị và chuyển sang dùng giả dược sau 6, 12 hoặc 18 tháng sau khi họ đạt được một trong các mục tiêu điều trị của nghiên cứu, mức độ tối thiểu của mảng bám amyloid phù hợp với quét PET amyloid có hình ảnh âm tính. Trong tổng số những người dùng Kisunla, 17% đã hoàn thành quá trình điều trị sau 6 tháng, 47% sau 12 tháng và 69% sau 18 tháng dựa trên đánh giá mức độ amyloid thông qua quét PET amyloid. 


Tổng chi phí của Kisunla sẽ khác nhau tùy theo bệnh nhân dựa trên thời điểm họ hoàn tất quá trình điều trị. Hướng dẫn về liều dùng của FDA nêu rõ rằng người kê đơn có thể cân nhắc ngừng dùng Kisunla dựa trên việc loại bỏ các mảng bám amyloid xuống mức tối thiểu như quan sát được trên hình ảnh PET amyloid. Khả năng hoàn tất quá trình điều trị sau một liệu trình điều trị có thời gian giới hạn, cùng với việc truyền dịch 30 phút một lần mỗi tháng, có thể giúp giảm chi phí điều trị mà bệnh nhân phải trả và ít phải truyền dịch hơn so với các liệu pháp nhắm mục tiêu amyloid khác.

Chi phí tự chi trả của bệnh nhân cho việc điều trị bằng Kisunla sẽ phụ thuộc vào thời gian điều trị và bảo hiểm của họ. Bảo hiểm và hoàn trả cho Kisunla hiện có sẵn cho những bệnh nhân đủ điều kiện tham gia Medicare theo Quyết định bảo hiểm quốc gia với Bảo hiểm có Phát triển bằng chứng. Ngoài ra, kể từ tháng 10 năm 2023 , bảo hiểm rộng rãi và hoàn trả cho các lần quét PET amyloid có sẵn cho những bệnh nhân đủ điều kiện tham gia Medicare. Hơn 98% bệnh nhân đủ điều kiện tham gia Medicare có bảo hiểm loại bỏ, hạn chế hoặc giới hạn mức phơi nhiễm tự chi trả hàng năm của họ. 

Lilly Support Services for Kisunla là chương trình hỗ trợ miễn phí cam kết giúp bệnh nhân điều hướng điều trị với Kisunla. Chương trình bao gồm các dịch vụ như hỗ trợ xác định phạm vi bảo hiểm, điều phối chăm sóc, hỗ trợ điều phối viên y tá và hỗ trợ và tài nguyên tùy chỉnh. Để biết thêm thông tin về Lilly Support Services và Kisunla, hãy truy cập www.Kisunla.Lilly.com hoặc gọi 1-800-LillyRx (1-800-545-5979).

Lilly quyên góp cho Quỹ Lilly Cares
Lilly dự định quyên góp Kisunla cho Quỹ Lilly Cares, một tổ chức phi lợi nhuận riêng biệt cung cấp thuốc miễn phí cho người Mỹ đủ điều kiện, bao gồm một số người hưởng lợi Medicare, đáp ứng đủ điều kiện tài chính và các tiêu chí khác. Điều này phù hợp với lịch sử lâu dài của Lilly trong việc hỗ trợ bệnh nhân có nhu cầu tài chính tiếp cận sản phẩm của chúng tôi thông qua việc quyên góp thuốc cho các tổ chức từ thiện. Tìm hiểu thêm về Quỹ Lilly Cares, bao gồm các tiêu chí đủ điều kiện, tại www.lillycares.com.

Giới thiệu về Kisunla™ (donanemab-azbt)
Kisunla™ (donanemab-azbt) (phát âm là kih-SUHN-lah) là một phương pháp điều trị nhắm mục tiêu amyloid dành cho những người bị suy giảm nhận thức nhẹ (MCI) cũng như những người bị chứng mất trí nhẹ ở giai đoạn đầu của bệnh Alzheimer có triệu chứng, với bệnh lý amyloid đã được xác nhận. Kisunla có thể gây ra các tác dụng phụ nghiêm trọng, bao gồm bất thường về hình ảnh liên quan đến amyloid, hay ARIA, và các phản ứng liên quan đến truyền dịch. Kisunla là một loại thuốc theo toa được tiêm tĩnh mạch bốn tuần một lần, 700 mg cho ba liều đầu tiên và 1400 mg sau đó.

Về Nghiên cứu TRAILBLAZER-ALZ 2 và chương trình TRAILBLAZER-ALZ
TRAILBLAZER-ALZ 2 (NCT04437511) là một nghiên cứu Giai đoạn 3, mù đôi, có đối chứng giả dược nhằm đánh giá tính an toàn và hiệu quả của donanemab ở những người tham gia mắc bệnh Alzheimer có triệu chứng giai đoạn đầu (MCI hoặc chứng mất trí nhẹ do bệnh Alzheimer) với sự hiện diện của bệnh lý thần kinh của bệnh Alzheimer đã được xác nhận. Thử nghiệm đã tuyển chọn 1.736 người tham gia, trên 8 quốc gia, được lựa chọn dựa trên các đánh giá về nhận thức kết hợp với bằng chứng về bệnh lý của bệnh Alzheimer. Kết quả nghiên cứu Giai đoạn 3 TRAILBLAZER-ALZ 2 đã được công bố trên Tạp chí của Hiệp hội Y khoa Hoa Kỳ (JAMA).

Lilly tiếp tục nghiên cứu donanemab trong nhiều thử nghiệm lâm sàng, bao gồm TRAILBLAZER-ALZ 3, tập trung vào việc ngăn ngừa bệnh Alzheimer có triệu chứng ở những người tham gia mắc AD tiền lâm sàng; TRAILBLAZER-ALZ 5, một thử nghiệm đăng ký cho AD có triệu chứng giai đoạn đầu hiện đang được tuyển chọn tại Trung Quốc và Hàn Quốc; và TRAILBLAZER-ALZ 6, tập trung vào việc mở rộng hiểu biết của chúng ta về ARIA thông qua các chuỗi MRI mới, các dấu ấn sinh học dựa trên máu và các chế độ dùng thuốc donanemab khác nhau.

Theo Drugs
- Thuocbietduoc.com.vn cung cấp thông tin về hơn 30.000 loại thuốc theo toa, thuốc không kê đơn. - Các thông tin về thuốc trên Thuocbietduoc.com.vn cho mục đích tham khảo, tra cứu và không dành cho tư vấn y tế, chẩn đoán hoặc điều trị. - Khi dùng thuốc cần tuyệt đối tuân theo theo hướng dẫn của Bác sĩ
- Chúng tôi không chịu trách nhiệm về bất cứ hậu quả nào xảy ra do tự ý dùng thuốc dựa theo các thông tin trên Thuocbietduoc.com.vn
Thông tin Thuốc và Biệt Dược
- Giấy phép ICP số 235/GP-BC.
© Copyright Thuocbietduoc.com.vn
- Email: contact.thuocbietduoc@gmail.com