Nghiên cứu Y - Dược Thứ sáu, ngày 24/11/2023

Nghiên cứu mới nâng cao hiểu biết về nguy cơ ung thư trong liệu pháp gen

Các nhà nghiên cứu đã phát hiện ra rằng 'cạnh tranh tế bào' sau liệu pháp gen dẫn đến sự tích tụ các tế bào gốc có đột biến gen khiến chúng phát triển nhanh hơn. Một số đột biến gen này trước đây được thấy ở mức độ cao hơn ở người già và những người mắc một số bệnh ung thư máu, chẳng hạn như bệnh bạch cầu.
Ảnh minh họa
Ảnh minh họa
Nghiên cứu hiện tại đã xem xét các mẫu từ sáu bệnh nhân mắc bệnh hồng cầu hình liềm đang trải qua liệu pháp gen như một phần của thử nghiệm lâm sàng lớn tại Bệnh viện Nhi Boston. Nghiên cứu đã tập hợp một nhóm chuyên gia quốc tế để xem xét kỹ hơn những thay đổi di truyền trong tế bào gốc của bệnh nhân trước và sau liệu pháp gen và so sánh các tế bào đã được sửa đổi bằng liệu pháp này với những tế bào không được điều trị.

Các nhà nghiên cứu cho biết, nghiên cứu này nhấn mạnh tầm quan trọng của việc theo dõi lâu dài và chuyên sâu các mẫu tế bào gốc từ bệnh nhân mắc các bệnh di truyền để theo dõi các đột biến có thể dẫn đến ung thư máu.

Đồng tác giả cao cấp của nghiên cứu, Giáo sư David Kent từ Khoa Sinh học và Viện Nghiên cứu Y sinh York cho biết: "Hãy nghĩ về quá trình trị liệu gen giống như việc phát quang một khu rừng và trồng những cây con mới. Nếu bạn tưởng tượng rằng một số cây con có màu đỏ và một số cây có màu xanh. , thì 'sự lựa chọn' mà chúng ta đang quan sát cũng giống như việc ưu tiên rừng trồng lại cây đỏ.


"Nghiên cứu của chúng tôi chỉ ra rằng liệu pháp gen áp đặt sự lựa chọn lên các tế bào gốc máu khác nhau, các tế bào 'hạt giống' của máu và hệ thống miễn dịch của chúng ta. Sau liệu pháp gen, phương pháp điều trị có thể thúc đẩy sự phát triển của các tế bào gốc với một số đột biến nhất định và điều này có thể có khả năng xảy ra." dẫn đến sự mở rộng của các tế bào máu chứa những đột biến này. Ở những nơi khác, sự mở rộng như vậy có liên quan đến sự phát triển của bệnh ung thư máu, đặc biệt ở những người lớn tuổi, nhưng mối liên hệ giữa những phát hiện của nghiên cứu này với nguy cơ ung thư máu vẫn chưa được hiểu đầy đủ."

Các nhà nghiên cứu đã sử dụng các công nghệ mới trong khoa học gen cho phép theo dõi và so sánh các tế bào máu ở bệnh nhân, một phương pháp mới có thể ảnh hưởng đáng kể đến các thử nghiệm liệu pháp gen trong tương lai.

Đồng tác giả cao cấp của nghiên cứu, Tiến sĩ David Williams từ Bệnh viện Nhi Boston và Trường Y Harvard lưu ý: "Liệu pháp gen có tiềm năng to lớn để chữa các bệnh di truyền như bệnh hồng cầu hình liềm và hiểu được quá trình này ảnh hưởng đến sự phát triển tế bào gốc máu về lâu dài như thế nào." Đáng chú ý, nghiên cứu của chúng tôi tiết lộ rằng những bệnh nhân trẻ tuổi, có ít đột biến gen trong tế bào gốc hơn, không biểu hiện các dấu hiệu đột biến mạnh sau trị liệu. Điều này cho thấy rằng việc điều trị bệnh nhân bằng liệu pháp gen ở độ tuổi trẻ hơn có thể là cả hai an toàn hơn và hiệu quả hơn, nhưng cần phải thực hiện nhiều công việc quan trọng để kiểm tra điều này một cách chính thức."

Bệnh hồng cầu hình liềm, một rối loạn di truyền, làm thay đổi hình dạng tròn và linh hoạt tự nhiên của hồng cầu thành hình liềm hoặc hình lưỡi liềm, dẫn đến các vấn đề sức khỏe nghiêm trọng và khiến bệnh nhân có nguy cơ mắc ung thư máu cao hơn. Mặc dù có khoảng 100 triệu người mang đặc điểm hồng cầu hình liềm trên toàn thế giới nhưng căn bệnh này chỉ xảy ra nếu đứa trẻ thừa hưởng đặc điểm này từ cả cha và mẹ. Ở những khu vực có đặc điểm này phổ biến, chẳng hạn như các vùng thuộc châu Phi cận Sahara, có tới 20% dân số có thể bị ảnh hưởng.

Tuy nhiên, những tiến bộ gần đây trong liệu pháp gen mang lại hy vọng. Cách tiếp cận sáng tạo này liên quan đến việc sửa đổi các tế bào gốc của chính bệnh nhân bên ngoài cơ thể, sửa chữa gen bị lỗi gây ra hình dạng tế bào bất thường. Những tế bào đã được sửa chữa này được đưa lại vào bệnh nhân, nhằm mục đích thay thế các tế bào có vấn đề bằng những tế bào khỏe mạnh, có hình dạng bình thường.

Nghiên cứu, được tài trợ bởi Quỹ Bill và Melinda Gates, tiết lộ rằng bản thân phương pháp điều trị bằng liệu pháp gen không phải là nguyên nhân gây ra đột biến DNA mới trong tế bào gốc máu. Thay vào đó, quá trình biến đổi gen các tế bào gốc này bên ngoài cơ thể và cấy lại chúng vào bệnh nhân sẽ làm cho các tế bào gốc máu vốn đã có những đột biến này nổi bật hơn, do đó làm tăng ảnh hưởng của chúng lên máu và hệ miễn dịch.

Nhóm nghiên cứu cho biết những phát hiện này cũng cho thấy những bệnh nhân trẻ tuổi có thể có ít đột biến tế bào gốc hơn trong đời, điều này có thể cho biết độ tuổi tối ưu cho liệu pháp gen đối với bệnh này và các bệnh khác trong tương lai.

Đồng tác giả của bài báo, Tiến sĩ Alyssa Cull từ Khoa Sinh học và Viện Nghiên cứu Y sinh York, nhấn mạnh sự cần thiết phải nghiên cứu sâu hơn: “Bây giờ chúng tôi yêu cầu nghiên cứu sâu hơn để khám phá mối liên hệ chính xác đằng sau các đột biến cụ thể và liệu pháp gen. Có những câu hỏi cấp bách liên quan đến việc làm thế nào chúng ta có thể tinh chỉnh liệu pháp gen để tránh các tế bào gốc có thể chứa các đột biến ảnh hưởng đến sự phát triển của tế bào máu. Việc xác định xem các đột biến trong một mẫu tế bào có nguy hiểm về lâu dài hay không vẫn còn là một thách thức và cần phải nghiên cứu thêm ."

Đồng tác giả Michael Spencer-Chapman từ Viện Wellcome Sanger lặp lại sự cần thiết phải theo dõi bệnh nhân lâu dài hơn: “Nghiên cứu của chúng tôi tiết lộ rằng cả tế bào gốc được biến đổi và không thay đổi bằng liệu pháp gen từ bệnh nhân hồng cầu hình liềm đôi khi chứa các đột biến liên quan đến ung thư. dẫn đến tăng trưởng nhanh thông qua quy trình trị liệu bằng gen. Việc liên tục theo dõi những đột biến này và hiểu sâu hơn về các quá trình này sẽ tác động sâu sắc đến sức khỏe trong tương lai của bệnh nhân hồng cầu hình liềm trên toàn thế giới."

Nguồn Đại học York 
- Thuocbietduoc.com.vn cung cấp thông tin về hơn 30.000 loại thuốc theo toa, thuốc không kê đơn. - Các thông tin về thuốc trên Thuocbietduoc.com.vn cho mục đích tham khảo, tra cứu và không dành cho tư vấn y tế, chẩn đoán hoặc điều trị. - Khi dùng thuốc cần tuyệt đối tuân theo theo hướng dẫn của Bác sĩ
- Chúng tôi không chịu trách nhiệm về bất cứ hậu quả nào xảy ra do tự ý dùng thuốc dựa theo các thông tin trên Thuocbietduoc.com.vn
Thông tin Thuốc và Biệt Dược
- Giấy phép ICP số 235/GP-BC.
© Copyright Thuocbietduoc.com.vn
- Email: contact.thuocbietduoc@gmail.com