FDA chấp thuận liệu pháp tế bào đầu tiên cho bệnh tiểu đường loại 1

FDA đã phê duyệt loại thuốc này vào ngày 28 tháng 6, sau hai thử nghiệm lâm sàng trong đó 30 người tham gia nhận được từ một đến ba liều thuốc.

Thuốc được chấp thuận cho người lớn mắc bệnh tiểu đường loại 1, phải đối mặt với các đợt hạ đường huyết nghiêm trọng lặp đi lặp lại, mặc dù đã kiểm soát chặt chẽ bệnh tiểu đường và lối sống cẩn thận.

Lantidra là phương pháp điều trị đầu tiên được phê duyệt cho những người mắc chứng rối loạn này, những người thường không thể điều chỉnh lượng đường trong máu bằng cách tiêm hoặc truyền insulin tiêu chuẩn.

Phương pháp điều trị này đã được thực hiện trong hai thập kỷ sau khi CellTrans được thành lập vào năm 2003 bởi giáo sư Jose Oberholzer của Đại học Illinois.

Một ủy ban cố vấn của FDA đã bỏ phiếu với tỷ lệ 12-4 chống lại sự chấp thuận vào tháng 4 năm 2021, sau một nghiên cứu ban đầu, nói rằng lợi ích của liệu pháp này lớn hơn rủi ro.

Thuốc chống tiểu đường được sản xuất bởi công ty dược phẩm CellTrans từ việc truyền các tế bào tuyến tụy sản xuất insulin từ một người hiến tặng đã qua đời.

Thuốc bao gồm một lần truyền các tế bào tuyến tụy từ những người hiến tặng đã chết vào tĩnh mạch chính của gan.

Theo các thử nghiệm, khoảng 70% bệnh nhân không còn cần dùng insulin trong một năm hoặc hơn sau khi truyền, trong khi 30% không cần dùng insulin trong hơn 5 năm.

Những người dùng Lantidra trước tiên phải dùng thuốc ức chế miễn dịch để ngăn hệ thống miễn dịch của họ làm hỏng các tế bào của người hiến tặng, nơi tiết ra insulin.

Các tác dụng phụ khác nhau tùy thuộc vào số lượng dịch truyền mà bệnh nhân nhận được và khoảng thời gian họ được theo dõi trong nghiên cứu.

Các tác dụng phụ phổ biến nhất là buồn nôn, mệt mỏi, thiếu máu và đau bụng.

Tuy nhiên, hầu hết những người tham gia đều có ít nhất một phản ứng bất lợi nghiêm trọng khi áp dụng Lantidra và việc sử dụng thuốc ức chế miễn dịch cần thiết để giữ cho các tế bào của người hiến tặng có thể tồn tại.

Insulin giúp ổn định lượng đường trong máu bằng cách di chuyển glucose ra khỏi máu và vào tế bào để tạo năng lượng.

Hầu hết những người mắc bệnh tiểu đường phải kiểm tra lượng đường trong máu của họ nhiều lần trong ngày và sử dụng insulin thường xuyên để giữ nó trong phạm vi an toàn.

Phiên bản bệnh tiểu đường loại 1 là một tình trạng tự miễn dịch mãn tính trong đó tuyến tụy sản xuất ít hoặc không sản xuất insulin, buộc bệnh nhân phải tiêm hoặc truyền insulin hàng ngày suốt đời.

Rối loạn giải phóng hệ thống miễn dịch của cơ thể chống lại các tế bào trong tuyến tụy sản xuất insulin.

Nhiều người phát triển tình trạng hạ đường huyết mà không nhận thức được, trong đó một người không thể phát hiện khi nào lượng đường trong máu của họ giảm và do đó, thường không can thiệp để ngăn không cho nó giảm thêm nữa.

Peter Marks, Giám đốc Trung tâm Đánh giá và Nghiên cứu Sinh học của FDA, cho biết trong một thông cáo báo chí: “Hạ đường huyết nghiêm trọng là một tình trạng nguy hiểm có thể dẫn đến chấn thương do mất ý thức hoặc co giật .

Lantidra là một lựa chọn điều trị cho những bệnh nhân này, vì thuốc điều trị tế bào giúp họ duy trì mức đường huyết mục tiêu.

Marks cho biết: “Sự chấp thuận của ngày hôm nay… cung cấp cho những người mắc bệnh tiểu đường loại 1 và bị hạ đường huyết nghiêm trọng tái phát một lựa chọn điều trị bổ sung để giúp đạt được mức đường huyết mục tiêu.

Các loại thuốc trị tiểu đường loại 1 khác cũng đang có mặt trên thị trường

Tại cuộc họp thường niên của Hiệp hội Tiểu đường Hoa Kỳ vào ngày 7 tháng 6, Vertex Pharmaceuticals đã báo cáo rằng hai bệnh nhân đã được điều trị bằng tế bào gốc trong các thử nghiệm của họ hơn một năm trước đã không còn cần tiêm nữa, theo Diatribe, một trang web điều trị bệnh tiểu đường.

Phương pháp điều trị bằng tế bào gốc được một số nhà khoa học cho là đáng tin cậy và an toàn hơn phương pháp điều trị từ những người hiến tặng đã qua đời, như Lantidra.

Hiệp hội Bác sĩ Phẫu thuật Cấy ghép Hoa Kỳ, Hiệp hội Cấy ghép Hoa Kỳ và Islets for US Collaborative, một tổ chức gồm hơn 50 bác sĩ phẫu thuật cấy ghép, lo ngại về rủi ro của các tế bào từ xác chết, nói rằng chúng nên được quy định như các cơ quan cấy ghép hơn là thuốc sinh học, như đã được thực hiện ở nhiều nơi khác trên thế giới.

Trong liệu pháp tế bào gốc do Vertex phát triển, các tế bào beta được phát triển từ các tế bào gốc dị loại bằng công nghệ độc quyền.

Cho đến nay, sáu bệnh nhân đã được điều trị bằng tế bào gốc và việc điều trị đã thành công đối với từng cá nhân ở các mức độ khác nhau, theo dữ liệu do Vertex công bố tại hội nghị.

Một loại thuốc khác làm chậm sự khởi phát của bệnh tiểu đường loại 1 trong gần ba năm, Teplizumab, đã được phê duyệt tại Hoa Kỳ vào tháng 11 năm ngoái sau một loạt thử nghiệm.

Loại thuốc trị tiểu đường do công ty Proventbio có trụ sở tại New Jersey sản xuất đã được phê duyệt cho trẻ em và người lớn từ 8 tuổi trở lên.

Theo EPT