Thuốc Tzield (teplizumab-mzwv) để trì hoãn sự khởi phát của bệnh tiểu đường loại 1 giai đoạn 3

Các phản ứng bất lợi phổ biến nhất (>10%) xảy ra trong quá trình điều trị và trong suốt 28 ngày sau lần sử dụng thuốc nghiên cứu cuối cùng từ nghiên cứu TN-10 là giảm bạch cầu lympho (73% Tzield, 6% giả dược), phát ban (Tzield 36%, giả dược 0 %), giảm bạch cầu (Tzield 21%, Giả dược 0%) và đau đầu (Tzield 11%, Giả dược 6%).

"Đây là một dịp lịch sử đối với cộng đồng T1D và là một bước đột phá thay đổi mô hình cho những người từ 8 tuổi trở lên mắc T1D Giai đoạn 2, những người hiện đã có một liệu pháp được FDA chấp thuận để trì hoãn sự khởi phát của bệnh Giai đoạn 3. Không thể nhấn mạnh đủ như thế nào. Ashleigh Palmer , Đồng sáng lập lưu ý rằng sự chậm trễ khởi phát Giai đoạn 3 T1D có thể là quý giá từ góc độ bệnh nhân và gia đình; có thêm thời gian để sống thiếu thốn và khi cần thiết , hãy chuẩn bị cho những gánh nặng, biến chứng và rủi ro liên quan đến bệnh Giai đoạn 3". và Giám đốc điều hành của Provention Bio. "Chúng tôi đặc biệt muốn ghi nhận và cảm ơn tất cả các nhà nghiên cứu, nhà khoa học, nhà phát triển ,và các nhà điều tra, đặc biệt là TrialNet và NIDDK; tất cả những người tham gia thử nghiệm lâm sàng và gia đình của họ; FDA và những người đánh giá của nó; và JDRF cũng như các nhóm bênh vực bệnh nhân khác và những người ủng hộ, những người đã, trong hơn hai thập kỷ, đóng góp không mệt mỏi và quên mình cho sự phát triển và phê duyệt liệu pháp đầu tiên và duy nhất này để giải quyết tình trạng tự miễn dịch cơ bản của T1D, từ đó thay đổi căn bản diễn biến của bệnh thay vì hơn là chỉ điều trị các triệu chứng của nó."

"Sự tiến triển của T1D có thể đặc biệt nặng nề; những bệnh nhân tiến triển từ Giai đoạn 2 đến Giai đoạn 3 T1D có thể bị nhiễm toan ceton do tiểu đường, có thể đe dọa đến tính mạng và có tới 50% bệnh nhân Giai đoạn 3 gặp phải tại thời điểm xuất hiện. của Giai đoạn 3 T1D là một thời điểm thay đổi cuộc sống - một khi các tế bào sản xuất insulin không còn khả năng duy trì kiểm soát đường huyết bình thường, tình trạng không thể đảo ngược này có thể dẫn đến nhu cầu, chỉ trong một năm, đối với một bệnh nhân, 1.460 ngón tay để kiểm tra máu mức đường huyết, khoảng 1.100 lần tiêm insulin và trải qua trung bình 127 đợt hạ đường huyết. Những biến chứng này có thể gây căng thẳng, sợ hãi và lo lắng cho bệnh nhân khi họ làm việc để quản lý chẩn đoán T1D của mình và đưa ra quan điểm về ý nghĩa của việc trì hoãn khởi phát của Giai đoạn 3 T1D." lưu ý Tiến sĩ.Eleanor Ramos , Giám đốc Y tế tại Provention Bio. "Như được mô tả trong nhãn đã được phê duyệt, Tzield liên kết với CD3 (một kháng nguyên bề mặt tế bào có trên các tế bào lympho T) và cơ chế của nó được cho là liên quan đến việc truyền tín hiệu chủ vận một phần và vô hiệu hóa các tế bào lympho T tự phản ứng của tế bào beta tuyến tụy. TZIELD dẫn đến sự gia tăng tỷ lệ của các tế bào T điều tiết và các tế bào T CD8+ cạn kiệt trong máu ngoại vi."

Vào tháng 10 năm 2022 , công ty đã công bố một thỏa thuận đồng quảng cáo cho việc ra mắt Tzield tại Hoa Kỳ nhằm trì hoãn việc bắt đầu điều trị T1D lâm sàng ở những người có nguy cơ với Sanofi. Olivier Bogillot, Giám đốc Dược phẩm Đa khoa Hoa Kỳ, Sanofi, tuyên bố: "Sự chấp thuận này là một chiến thắng sâu sắc và được chờ đợi từ lâu đối với cộng đồng bệnh tiểu đường. Chúng tôi hoan nghênh Provention Bio vì quyết tâm kiên định của họ trong việc mang đến liệu pháp điều chỉnh bệnh đầu tiên cho T1D cho bệnh nhân . Chúng tôi mong muốn tận dụng cơ sở hạ tầng đã được thiết lập của Sanofi và chuyên môn về nội tiết để cung cấp cho những người có nhu cầu trên khắp Hoa Kỳ"

Hơn 1,8 triệu người Mỹ mắc bệnh T1D, một bệnh tự miễn do sự phá hủy các tế bào beta. Chẩn đoán T1D thường xảy ra ở trẻ em và thanh niên, nhưng nó có thể xảy ra ở mọi lứa tuổi sau khi các triệu chứng xuất hiện khi một người không thể sản xuất đủ insulin. Tuy nhiên, T1D bắt đầu trong cơ thể rất lâu trước khi bất kỳ triệu chứng nào xuất hiện và có thể được phát hiện ở giai đoạn tiền triệu chứng này thông qua xét nghiệm máu. Tác động tâm lý của T1D rất khó định lượng, nhưng chẩn đoán có thể thay đổi cuộc sống, việc theo dõi và bảo trì thường xuyên có thể cực kỳ căng thẳng. T1D thường khiến một người mất hơn một thập kỷ trong cuộc đời và tuổi thọ giảm trung bình 16 năm đối với những người được chẩn đoán trước 10 tuổi. Liệu pháp insulin và theo dõi lượng đường hiện là tiêu chuẩn chăm sóc để điều trị giai đoạn lâm sàng hoặc Giai đoạn 3 T1D, và cần thiết để giữ cho bệnh nhân T1D còn sống. Việc theo dõi và sử dụng insulin liên tục là một gánh nặng đáng kể suốt đời đối với bệnh nhân.

Theo Drug