Thuốc Radicava ORS điều trị bệnh xơ cứng teo cơ bên (ALS)

“Tại MTPA, bệnh nhân là động lực thúc đẩy công việc của chúng tôi khi chúng tôi cố gắng phát triển các lựa chọn điều trị có ý nghĩa cho ALS và tiếp tục giải quyết các nhu cầu chưa được đáp ứng,” Atsushi Fujimoto , Chủ tịch MTPA cho biết. "Năm năm trước, chúng tôi tự hào ra mắt Radicava như một lựa chọn điều trị cho bệnh nhân ALS tại Hoa Kỳ. Giờ đây, chúng tôi tiếp tục thúc đẩy ranh giới của sự đổi mới với Radicava ORS, một lựa chọn dùng đường uống cho phép bệnh nhân linh hoạt trong cách họ dùng thuốc."

Radicava ORS được bào chế đặc biệt cho bệnh nhân ALS và cung cấp lựa chọn sử dụng linh hoạt (uống hoặc qua ống cho ăn) với liều lượng nhỏ 5 mL, chai xách tay, ống tiêm định lượng uống và bệnh nhân không cần bảo quản lạnh hoặc pha lại trước khi dùng. . 1 Với hướng dẫn thích hợp từ nhà cung cấp dịch vụ chăm sóc sức khỏe (HCP), Radicava ORS có thể chỉ mất vài phút để sử dụng vào những ngày điều trị. 1 Radicava ORS nên được thực hiện vào buổi sáng sau khi nhịn ăn qua đêm.

Tulio Bertorini , MD, Giáo sư về Thần kinh học, Trung tâm Khoa học Sức khỏe Đại học Tennessee cho biết: “ALS là một căn bệnh tiến triển, do bản chất không đồng nhất của nó, tác động đến bệnh nhân ở các tỷ lệ khác nhau với các triệu chứng khác nhau . "Do đó, điều quan trọng là bệnh nhân phải có các lựa chọn điều trị và công thức phù hợp với nhu cầu riêng của họ và Radicava ORS cung cấp các HCP đã kê toa edaravone cho bệnh nhân ALS của họ với một lựa chọn phân phối thay thế."

Chương trình phát triển lâm sàng toàn diện cho edaravone trong ALS đã kéo dài hơn một thập kỷ và bao gồm nhiều thử nghiệm lâm sàng cho các công thức IV và uống. Sự chấp thuận của FDA đối với Radicava ORS được hỗ trợ bởi một số nghiên cứu, bao gồm dữ liệu từ thử nghiệm lâm sàng giai đoạn 3 quan trọng (MCI186-19) đánh giá 137 bệnh nhân ALS cho thấy điều trị bằng Radicava làm chậm mất chức năng thể chất 33 phần trăm (khoảng một phần ba) so với giả dược ở tuần thứ 24, được đo bằng Thang đánh giá chức năng ALS đã sửa đổi (ALSFRS-R), một công cụ đánh giá đã được xác thực để theo dõi sự tiến triển của bệnh ở bệnh nhân. 1,3,4Ngoài ra, bảy nghiên cứu dược lý lâm sàng Giai đoạn 1 đã được thực hiện để kiểm tra dược động học, tính an toàn, tương tác thuốc với thuốc, liều lượng, sinh khả dụng và tương đương sinh học của Radicava ORS ở những người khỏe mạnh và bệnh nhân ALS có và không có ống nội soi dạ dày (PEG) qua da / ống thông mũi dạ dày (NG), cũng như thử nghiệm giai đoạn 3 toàn cầu kéo dài 24 tuần chứng minh tính an toàn và khả năng dung nạp của phương pháp điều trị ở 185 bệnh nhân ALS. 1,5 Cuối cùng, có một nghiên cứu Giai đoạn 3 đang diễn ra đánh giá tính an toàn và khả năng dung nạp lâu dài của Radicava ORS trong tối đa 96 tuần. 6

Các tác dụng ngoại ý phổ biến nhất xảy ra ở hơn 10 phần trăm bệnh nhân được điều trị bằng Radicava là bầm tím (lây lan), khó đi lại (rối loạn dáng đi) và đau đầu. 1 Mệt mỏi được quan sát thấy ở 7,6 phần trăm bệnh nhân dùng Radicava ORS. 1 Radicava và Radicava ORS được chống chỉ định ở những bệnh nhân có tiền sử quá mẫn với edaravone hoặc bất kỳ thành phần không hoạt động nào của sản phẩm này. 1 Phản ứng quá mẫn và phản ứng phản vệ đã được báo cáo ở những bệnh nhân được điều trị bằng Radicava. 1

“Để giải quyết các nhu cầu chưa được đáp ứng trong ALS, chúng tôi phải tiếp tục tìm ra các phương pháp điều trị mới, cũng như tối ưu hóa các phương pháp điều trị và chăm sóc hiện tại,” Calaneet Balas, Chủ tịch & Giám đốc điều hành của Hiệp hội ALS cho biết. "Chúng tôi cảm ơn MTPA và FDA đã làm việc siêng năng để làm cho công thức uống này trở nên khả thi và tin tưởng rằng nó sẽ là một bổ sung đáng hoan nghênh để giúp hỗ trợ thêm cho cộng đồng ALS."

Theo Drugs