Dược phẩm Thứ tư, ngày 16/3/2022

Thuốc Pyrukynd cho bệnh thiếu máu tan máu ở người lớn bị thiếu hụt Pyruvate Kinase

FDA đã phê duyệt Pyrukynd ® (mitapivat) ở Hoa Kỳ để điều trị thiếu máu tán huyết ở người lớn bị thiếu pyruvate kinase (PK), một bệnh thiếu máu tan máu hiếm gặp, suy nhược, suốt đời. Pyrukynd ® là chất kích hoạt PK đường uống hạng nhất và là liệu pháp điều chỉnh bệnh đầu tiên được phê duyệt cho bệnh này.
Ảnh minh họa
Ảnh minh họa
Hanny Al-Samkari, MD, nhà nghiên cứu huyết học và điều tra lâm sàng tại Trung tâm Ung thư Chung và Trường Y Harvard, và điều tra viên trong các nghiên cứu giai đoạn 3 quan trọng này. “Sự chấp thuận của FDA đối với mitapivat, một tác nhân được nhắm mục tiêu và là loại thuốc điều chỉnh bệnh đầu tiên trong bệnh thiếu hụt PK, là một bước tiến đáng khích lệ cho những bệnh nhân này nhằm giải quyết nhu cầu đáng kể chưa được đáp ứng.”

Rachael Grace, MD , MMSc , ​​bác sĩ huyết học nhi khoa, giám đốc của nghiên cứu lâm sàng huyết học tại Bệnh viện Nhi đồng Boston và một điều tra viên trong nghiên cứu PK DRIVE Giai đoạn 2 và Giai đoạn 3 KÍCH HOẠT. “Được hợp tác với Agios và cộng đồng thiếu hụt PK để nâng cao hiểu biết về lịch sử tự nhiên của căn bệnh hiếm gặp này và mang đến một loại thuốc mới cho bệnh nhân là một vinh dự và tôi mong muốn được hợp tác thêm trong tương lai.”

“Tôi rất biết ơn vì Pyrukynd ® đã được chấp thuận cho bệnh thiếu hụt PK. Vừa là bệnh nhân vừa là người chăm sóc, tôi đã dành phần lớn cuộc đời để cảm thấy đơn độc với căn bệnh này và không bao giờ nghĩ rằng mình sẽ được thấy một loại thuốc được chấp thuận ”, Kim Hall, người được chẩn đoán mắc chứng thiếu hụt PK vào năm 1969 và là mẹ của hai cô con gái đang sống. với sự thiếu hụt PK. Cả ba phụ nữ đều tham gia vào chương trình lâm sàng thiếu hụt PK Pyrukynd ® Giai đoạn 3. “Trải nghiệm trở thành một phần của các thử nghiệm lâm sàng rất có tác động vì chúng tôi đã xây dựng mối liên hệ với những bệnh nhân khác, nhà cung cấp dịch vụ chăm sóc sức khỏe và đồng nghiệp Agios, những người hiểu rõ tình trạng thiếu hụt PK và đang tích cực làm việc để cải thiện cuộc sống của bệnh nhân.”

Jackie Fouse cho biết: “Trong hơn một thập kỷ, chúng tôi đã đi tiên phong trong khoa học kích hoạt PK để mang Pyrukynd ® đến những người bị thiếu hụt PK và cung cấp cho họ loại thuốc đầu tiên được phê duyệt đặc biệt để giải quyết chứng rối loạn máu hiếm gặp, suy nhược này. Tiến sĩ, Giám đốc điều hành tại Agios. “Chúng tôi vẫn cam kết hợp tác với bệnh nhân, người chăm sóc, người ủng hộ và nhà cung cấp dịch vụ chăm sóc sức khỏe để đảm bảo rằng tác động của Pyrukynd ® được tối đa hóa thông qua các chương trình hỗ trợ, giáo dục và tiếp cận mạnh mẽ. Những kết nối này đã thúc đẩy cột mốc quan trọng ngày hôm nay cho cộng đồng thiếu hụt PK. Mỗi người trong chúng tôi tại Agios đều nỗ lực tạo ra sự khác biệt cho những người bị thiếu hụt PK, cũng như mở rộng phạm vi tiếp cận của Pyrukynd ®và các chương trình nghiên cứu và lâm sàng của chúng tôi cho nhiều bệnh nhân hơn nữa mắc các bệnh do di truyền xác định trên khắp thế giới. ”


Agios đang cung cấp một loạt các chương trình tiếp cận mạnh mẽ nhằm giảm hoặc loại bỏ chi phí tự trả của bệnh nhân cho Pyrukynd ® , bao gồm chương trình đồng thanh toán giảm khoản đồng thanh toán xuống còn 0 đô la cho những bệnh nhân đủ điều kiện được bảo hiểm thương mại và Chương trình Hỗ trợ Bệnh nhân (PAP) cung cấp kê đơn miễn phí cho bệnh nhân không có bảo hiểm và không có bảo hiểm đủ điều kiện. Chương trình dịch vụ hỗ trợ bệnh nhân myAgios ® cung cấp một nguồn lực tập trung để hỗ trợ hỗ trợ, tiếp cận, giáo dục và tuân thủ. 

Dữ liệu về An toàn và Hiệu quả của Pyrukynd®


FDA đã cấp phép cho Pyrukynd ® dựa trên kết quả từ hai nghiên cứu quan trọng, ACTIVATE và ACTIVATE-T, được tiến hành ở những người lớn không được truyền máu thường xuyên và được truyền máu thường xuyên tương ứng với bệnh thiếu hụt PK.

Thử nghiệm ACTATE giai đoạn 3 của mitapivat đã đạt được điểm cuối chính của nó. Pyrukynd ® đã chứng minh sự gia tăng đáng kể về mặt thống kê trong hemoglobin ở những bệnh nhân bị thiếu hụt PK không được truyền máu thường xuyên.
40 phần trăm (n = 16) bệnh nhân được chọn ngẫu nhiên v ® đạt được đáp ứng với hemoglobin, so với 0 bệnh nhân được chọn ngẫu nhiên với giả dược (p <0,0001).
Cải thiện đáng kể về mặt thống kê so với giả dược cũng đã được chứng minh cho tất cả các tiêu chí phụ được chỉ định trước, bao gồm các dấu hiệu của tán huyết và tạo hồng cầu không hiệu quả.
Bệnh nhân được điều trị bằng Pyrukynd ® có những thay đổi về vàng da (chênh lệch LS Mean của Pyrukynd ® trừ giả dược: -0.4), mệt mỏi (chênh lệch LS Mean của Pyrukynd ® trừ giả dược: -1.1) và khó thở (chênh lệch LS Mean của Pyrukynd ® trừ giả dược: -0,3), được đánh giá bằng Nhật ký bệnh thiếu hụt Pyruvate Kinase (PKDD) hàng ngày, nơi điểm số thấp hơn thể hiện mức độ nghiêm trọng của dấu hiệu / triệu chứng ít hơn.
Các phản ứng có hại nghiêm trọng xảy ra ở 10 phần trăm (n = 4) bệnh nhân dùng Pyrukynd ® , bao gồm rung nhĩ, viêm dạ dày ruột, gãy xương sườn và đau cơ xương, từng xảy ra ở 1 bệnh nhân.

Các phản ứng có hại thường gặp nhất bao gồm các bất thường trong phòng thí nghiệm (≥ 10%) ở bệnh nhân thiếu PK là giảm estrone (nam), tăng urat, đau lưng, giảm estradiol (nam) và đau khớp.

Thử nghiệm ACTATE-T giai đoạn 3 của mitapivat đã đạt được điểm cuối chính của nó. Mitapivat đã chứng minh sự giảm gánh nặng truyền máu có ý nghĩa thống kê và có ý nghĩa lâm sàng đối với những bệnh nhân được truyền máu thường xuyên.
33 phần trăm (n = 9) bệnh nhân đạt được đáp ứng giảm truyền máu, được định nghĩa là giảm ≥33% gánh nặng truyền máu trong khoảng thời gian liều cố định 24 tuần so với gánh nặng truyền máu trước đây được chuẩn hóa đến 24 tuần.

22 phần trăm (n = 6) bệnh nhân không được truyền máu trong thời gian liều cố định.
Các phản ứng bất lợi được báo cáo trong nghiên cứu ACTIVATE-T phù hợp với những phản ứng được quan sát trong ACTIVATE.

Theo Drug

TAG: Pyrukynd mitapivat

    Bài liên quan:

Tin tức
- Thuocbietduoc.com.vn cung cấp thông tin về hơn 30.000 loại thuốc theo toa, thuốc không kê đơn. - Các thông tin về thuốc trên Thuocbietduoc.com.vn cho mục đích tham khảo, tra cứu và không dành cho tư vấn y tế, chẩn đoán hoặc điều trị. - Khi dùng thuốc cần tuyệt đối tuân theo theo hướng dẫn của Bác sĩ
- Chúng tôi không chịu trách nhiệm về bất cứ hậu quả nào xảy ra do tự ý dùng thuốc dựa theo các thông tin trên Thuocbietduoc.com.vn
Thông tin Thuốc và Biệt Dược
- Giấy phép ICP số 235/GP-BC.
© Copyright Thuocbietduoc.com.vn
- Email: contact@thuocbietduoc.com.vn