Nghiên cứu Y - Dược Thứ hai, ngày 8/11/2021

Liệu pháp gen làm tăng lợi ích của thuốc điều trị bệnh Parkinson

Một liệu pháp gen mới nhắm mục tiêu vào vùng não nhỏ nơi cư trú của các tế bào thần kinh dopamine, chất nền là nigra, làm tăng đáng kể lợi ích của thuốc levodopa trong bệnh Parkinson.
Ảnh minh họa
Ảnh minh họa
Liệu pháp phục hồi khả năng chuyển đổi levodopa thành dopamine của các tế bào thần kinh này. Các nhà khoa học cũng chỉ ra mức độ hư hại của các bộ nguồn bên trong các tế bào thần kinh giải phóng dopamine gây ra bệnh Parkinson như thế nào. Phát hiện có thể giúp xác định con người trong giai đoạn sớm nhất của bệnh Parkinson, phát triển các liệu pháp để làm chậm sự tiến triển của bệnh và điều trị bệnh ở giai đoạn cuối.

Trong bệnh Parkinson giai đoạn cuối, thuốc levodopa trở nên kém hiệu quả hơn trong việc điều trị các triệu chứng do làm mất đi các tế bào thần kinh giải phóng dopamine. Nhưng một nghiên cứu tiền lâm sàng mới của Northwestern Medicine cho thấy một liệu pháp gen nhắm vào vùng não nhỏ nơi cư trú của các tế bào thần kinh này, vùng cơ bản nigra, làm tăng đáng kể lợi ích của levodopa.

Liệu pháp gen đã khôi phục khả năng chuyển đổi levodopa thành dopamine của các tế bào thần kinh ở vùng đệm. Về bản chất, điều này cho phép levodopa tái tạo lại môi trường được tìm thấy trong não khỏe mạnh và loại bỏ hoạt động sai lệch của não gây khó khăn trong việc di chuyển.

Trong cùng một nghiên cứu, các nhà khoa học cũng đưa ra lời giải thích tại sao các tế bào thần kinh giải phóng dopamine bị mất đi trong căn bệnh này. Bằng cách sử dụng các công cụ di truyền tiên tiến, các tác giả chỉ ra rằng tổn thương các bộ phận bên trong tế bào thần kinh giải phóng dopamine (ti thể) là đủ để kích hoạt một chuỗi các sự kiện tóm tắt trung thực những gì xảy ra với mạch não trong bệnh Parkinson.

Phát hiện trên chuột, sẽ được công bố vào ngày 3 tháng 11 trên tạp chí Nature, có thể giúp xác định con người trong giai đoạn sớm nhất của bệnh Parkinson, phát triển các liệu pháp để làm chậm sự tiến triển của bệnh và điều trị bệnh ở giai đoạn cuối.

Các phát hiện mới chính:

Thiệt hại đối với các nhà máy điện trong các tế bào thần kinh giải phóng dopamine là đủ để gây ra bệnh Parkinson. Khi các nhà máy điện này (ty thể) bắt đầu ngừng hoạt động, khả năng thực hiện công việc của các tế bào thần kinh trong não bị tổn hại. Nếu không có nguồn năng lượng đầy đủ, các tế bào thần kinh cuối cùng sẽ khô héo và chết. Phát hiện này mở ra một hướng đi mới để phát triển các liệu pháp bảo vệ chức năng của ty thể.
Trái ngược với suy nghĩ của 30 năm trước, sự xuất hiện của các triệu chứng vận động của bệnh Parkinson đòi hỏi sự mất giải phóng dopamine trong một vùng nhỏ của não được gọi là substantia nigra. Khám phá này cũng mở ra cánh cửa về phương pháp điều trị mới cho bệnh nhân Parkinson giai đoạn cuối.


Các nhà khoa học đã chứng minh rằng một liệu pháp gen nhắm mục tiêu vào nền tảng nigra làm tăng hiệu quả lợi ích điều trị của levodopa.

Tác giả chính của nghiên cứu D. James Surmeier, chủ nhiệm khoa học thần kinh tại Trường Y Feinberg thuộc Đại học Northwestern, cho biết: “Việc phát triển các liệu pháp hiệu quả để làm chậm hoặc ngừng sự tiến triển của bệnh Parkinson đòi hỏi các nhà khoa học biết nguyên nhân gây ra nó. "Đây là lần đầu tiên có bằng chứng xác thực cho thấy tổn thương ty thể trong các tế bào thần kinh giải phóng dopamine đủ để gây ra bệnh parkinson giống người ở chuột.

"Việc tổn thương ty thể là nguyên nhân hay hậu quả của căn bệnh đã được tranh luận từ lâu. Bây giờ vấn đề này đã được giải quyết, chúng ta có thể tập trung vào việc phát triển các liệu pháp để duy trì chức năng của chúng và làm chậm quá trình mất các tế bào thần kinh này."

Ngoài việc cung cấp một mục tiêu rõ ràng cho các liệu pháp điều chỉnh bệnh, nghiên cứu cung cấp một mô hình về bệnh Parkinson trước khi các triệu chứng lâm sàng xuất hiện. Sự mất dần dần các tế bào thần kinh giải phóng dopamine trong mô hình cho phép các nhà nghiên cứu nhìn thấy những gì có thể xảy ra trong não trước khi chuyển động trở nên khó khăn.

"Mô hình 'giống người' mới này có thể giúp chúng tôi phát triển các xét nghiệm xác định những người đang trên đường được chẩn đoán mắc bệnh Parkinson sau 5 hoặc 10 năm", Surmeier nói. "Làm như vậy sẽ cho phép chúng tôi giúp họ bắt đầu sớm các liệu pháp có thể thay đổi sự tiến triển của bệnh."

Nguồn : Science daily
- Thuocbietduoc.com.vn cung cấp thông tin về hơn 30.000 loại thuốc theo toa, thuốc không kê đơn. - Các thông tin về thuốc trên Thuocbietduoc.com.vn cho mục đích tham khảo, tra cứu và không dành cho tư vấn y tế, chẩn đoán hoặc điều trị. - Khi dùng thuốc cần tuyệt đối tuân theo theo hướng dẫn của Bác sĩ
- Chúng tôi không chịu trách nhiệm về bất cứ hậu quả nào xảy ra do tự ý dùng thuốc dựa theo các thông tin trên Thuocbietduoc.com.vn
Thông tin Thuốc và Biệt Dược
- Giấy phép ICP số 235/GP-BC.
© Copyright Thuocbietduoc.com.vn
- Email: contact@thuocbietduoc.com.vn