Dược phẩm Thứ năm, ngày 27/5/2021

FDA chấp thuận thuốc Evkeeza

Cơ quan Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) đã phê duyệt Evkeeza (evinacumab-dgnb) như một chất bổ trợ cho các loại thuốc thấp khác Các liệu pháp giảm cholesterol lipoprotein mật độ (LDL-C) để điều trị bệnh nhân người lớn và trẻ em từ 12 tuổi trở lên bị tăng cholesterol máu gia đình đồng hợp tử (HoFH).
Ảnh minh họa
Ảnh minh họa
 Evkeeza là phương pháp điều trị đầu tiên được FDA chấp thuận liên kết và ngăn chặn chức năng của angiopoietin-like 3 (ANGPTL3), một loại protein đóng vai trò quan trọng trong chuyển hóa lipid.

Katherine A. Wilemon, Người sáng lập và Giám đốc điều hành của FH Foundation cho biết: “Việc FDA chấp thuận Evkeeza là một bước ngoặt đối với những cá nhân sinh ra với HoFH, một dạng tăng cholesterol máu gia đình nghiêm trọng”. "Những người sống chung với HoFH đã phải đối mặt với mức LDL-C cao khủng khiếp và một tương lai không chắc chắn. Evkeeza đã hạ thấp đáng kể mức LDL-C trong các thử nghiệm lâm sàng và phương pháp điều trị mới này mang đến một lựa chọn mới quan trọng cho những người sống chung với HoFH."

HoFH, còn được gọi là FH đồng hợp tử, là một tình trạng di truyền cực kỳ hiếm gặp, ảnh hưởng đến khoảng 1.300 bệnh nhân ở Hoa Kỳ. HoFH xảy ra khi hai bản sao của gen gây tăng cholesterol máu gia đình (FH) được di truyền, một từ mỗi bố mẹ, dẫn đến nguy hiểm cao mức LDL-C (cholesterol xấu) (> 400 mg / dL). Bệnh nhân mắc chứng HoFH có nguy cơ mắc bệnh xơ vữa động mạch sớm và các biến cố về tim ngay từ tuổi thiếu niên.

Daniel J. Rader, MD, Giáo sư và Chủ tịch Khoa Di truyền của Trường Y Perelman thuộc Đại học Pennsylvania, cho biết: “Evkeeza là một phương pháp điều trị mới có khả năng biến đổi cho những người bị HoFH”. Evkeeza thử nghiệm lâm sàng. "Các liệu pháp điều trị HoFH hiện tại không đủ cho đa số bệnh nhân. Evkeeza, thông qua cơ chế hoạt động độc đáo của nó, đã được chứng minh là làm giảm mức LDL-C ở những bệnh nhân có tất cả các dạng HoFH, ngay cả những người gần như không có hoạt động của thụ thể LDL cải thiện có ý nghĩa rất lớn trong khả năng kiểm soát mức LDL-C ở bệnh nhân HoFH. "

"Evkeeza là chất ức chế ANGPTL3 đầu tiên được FDA chấp thuận và là ví dụ mới nhất về lời hứa của phương pháp tiếp cận phát triển Regeneron khai thác những hiểu biết về gen và công nghệ tiên phong để cung cấp các lựa chọn điều trị mới cho những bệnh nhân cần chúng", George D. Yancopoulos, MD, Ph. D., Chủ tịch kiêm Giám đốc Khoa học tại Regeneron. "Chúng tôi tự hào mang Evkeeza đến với những bệnh nhân bị HoFH, và Regeneron rất biết ơn những bệnh nhân và bác sĩ đã tham gia vào các thử nghiệm của chúng tôi để biến điều này thành hiện thực."

Sự chấp thuận của FDA dựa trên kết quả từ thử nghiệm ELIPSE HoFH giai đoạn 3, được công bố trên Tạp chí Y học New England (NEJM) vào tháng 8 năm 2020. Trong thử nghiệm, 65 bệnh nhân được chọn ngẫu nhiên để nhận Evkeeza 15 mg / kg tiêm tĩnh mạch mỗi bốn tuần. (n = 43) cộng với các liệu pháp hạ lipid khác, so với các liệu pháp hạ lipid đơn thuần (giả dược, n = 22). Mức LDL-C ban đầu trung bình của bệnh nhân ở cả hai nhóm là 255 mg / dL.


Thử nghiệm đáp ứng tiêu chí chính của nó, với bệnh nhân được điều trị bằng Evkeeza giảm trung bình 49% LDL-C so với ban đầu so với giả dược ở tuần 24 (Evkeeza giảm 47%, giả dược tăng 2%, p <0,0001). Đồng thời, so với ban đầu, các bệnh nhân được điều trị bằng Evkeeza cũng trải qua:

Giảm LDL-C trung bình 132 mg / dL so với giả dược (Evkeeza giảm 135 mg / dL, giả dược giảm 3 mg / dL, p <0,0001).
Sự giảm đáng kể cũng được quan sát thấy ở các tiêu chí phụ quan trọng khác bao gồm mức apolipoprotein B (ApoB), cholesterol lipoprotein không tỷ trọng cao (không phải HDL-C) và cholesterol toàn phần, so với giả dược (p <0,0001 cho tất cả).
Mức độ giảm LDL-C tương tự cũng được quan sát thấy ở những bệnh nhân khó điều trị nhất, những người thường không đáp ứng với một số liệu pháp khác vì chức năng thụ thể LDL hạn chế, được mô tả là "null / null" (chức năng thụ thể LDL <15% bằng các xét nghiệm trong ống nghiệm) hoặc "âm tính / âm tính" (các biến thể di truyền có khả năng dẫn đến tối thiểu hoặc không có chức năng thụ thể LDL bằng cách phân tích đột biến).
Sự giảm LDL-C nhìn thấy với Evkeeza được quan sát thấy ngay từ tuần thứ 2 và được duy trì trong suốt giai đoạn điều trị mù đôi (tuần 24) và giai đoạn thử nghiệm nhãn mở (đến tuần 48).


Các phản ứng ngoại ý phổ biến nhất (> 3% bệnh nhân) được báo cáo từ phân tích an toàn kết hợp của các thử nghiệm đối chứng với giả dược sau 24 tuần xảy ra thường xuyên hơn ở bệnh nhân Evkeeza (n = 81) so với giả dược (n = 54) là viêm mũi họng (16%. Evkeeza, 13% giả dược), bệnh giống cúm (7% Evkeeza, 6% giả dược), chóng mặt (6% Evkeeza, 0% giả dược), đau bụng kinh (5% Evkeeza, 0% giả dược), buồn nôn (5% Evkeeza, 2 % giả dược), đau ở đầu chi (4% Evkeeza, 0% giả dược) và suy nhược (4% Evkeeza, 0% giả dược). Trong các thử nghiệm lâm sàng, phản ứng có hại dẫn đến việc ngừng điều trị ở 2% bệnh nhân được điều trị bằng Evkeeza, bao gồm 1 trường hợp sốc phản vệ đã giải quyết được khi điều trị, và 2% bệnh nhân được dùng giả dược.

Evkeeza được dùng dựa trên cân nặng (15 mg / kg) mỗi tháng một lần qua đường truyền tĩnh mạch. Chi phí Mua thuốc Bán buôn (WAC) trung bình cho mỗi bệnh nhân ở Hoa Kỳ sẽ thay đổi tùy theo cân nặng và dự kiến ​​trung bình khoảng $ 450,000 mỗi năm. Regeneron cam kết giúp những bệnh nhân đã được kê đơn Evkeeza tiếp cận với thuốc của họ. Chương trình hỗ trợ bệnh nhân myRARE ™ của Regeneron cung cấp hỗ trợ tài chính cho những bệnh nhân đủ điều kiện cần trợ giúp với chi phí tự trả của Evkeeza. Theo chương trình, những bệnh nhân đủ điều kiện có bảo hiểm thương mại có thể trả ít nhất là $ 0 chi phí tự trả cho Evkeeza. Ngoài ra, myRARE ™ cung cấp các tài nguyên để giúp bệnh nhân và nhà cung cấp dịch vụ chăm sóc sức khỏe bắt đầu với Evkeeza bao gồm thông tin sản phẩm, xác minh quyền lợi bảo hiểm, tài nguyên cộng đồng và lời nhắc cuộc hẹn.

FDA đã đánh giá Evkeeza theo Đánh giá ưu tiên, sau quyết định năm 2017 cấp chỉ định Liệu pháp Đột phá Evkeeza để điều trị tăng cholesterol máu ở bệnh nhân HoFH. FDA bảo lưu Đánh giá ưu tiên của mình đối với các loại thuốc đại diện cho những cải tiến đáng kể về an toàn hoặc hiệu quả trong điều trị các tình trạng nghiêm trọng và chỉ định Liệu pháp đột phá của nó được thiết kế để thúc đẩy sự phát triển và đánh giá của Hoa Kỳ về các loại thuốc nhắm vào các tình trạng nghiêm trọng hoặc đe dọa tính mạng.

Tính an toàn và hiệu quả của Evkeeza chưa được xác định ở những bệnh nhân có nguyên nhân tăng cholesterol máu khác, bao gồm cả những người bị tăng cholesterol máu gia đình kiểu dị hợp tử (HeFH). Ảnh hưởng của Evkeeza đối với bệnh tật và tử vong tim mạch vẫn chưa được xác định.

Giới thiệu về Evkeeza (evinacumab-dgnb)
Evkeeza là một kháng thể đơn dòng hoàn toàn của người liên kết và ngăn chặn chức năng của ANGPTL3. Các nhà khoa học của Regeneron đã phát hiện ra họ gen angiopoietin hơn hai thập kỷ trước. Nghiên cứu di truyền học ở người được công bố trên NEJM vào năm 2017 bởi các nhà khoa học từ Trung tâm Di truyền Regeneron cho thấy rằng những bệnh nhân có gen ANGPTL3 không hoạt động bình thường (được gọi là "đột biến mất chức năng") có mức độ lipid quan trọng trong máu thấp hơn đáng kể, bao gồm cả LDL-C, và điều này có liên quan đến nguy cơ mắc bệnh mạch vành thấp hơn đáng kể.

Evkeeza được phát minh bằng cách sử dụng công nghệ VelocImmune® của Regeneron sử dụng nền tảng chuột được biến đổi gen độc quyền được ban tặng với hệ thống miễn dịch nhân bản di truyền để tạo ra các kháng thể hoàn toàn tối ưu cho con người. Công nghệ VelocImmune cũng đã được sử dụng để tạo ra nhiều kháng thể bao gồm Dupixent® (Dupilumab), Libtayo® (cemiplimab-rwlc), Praluent® (alirocumab), Kevzara® (sarilumab), Inmazeb ™ (atoltivimab, maftivimab và odesivimab) và odesivimab) Cocktail kháng thể của Regeneron cho COVID-19, gần đây đã được cấp Giấy phép Sử dụng Khẩn cấp (EUA) ở Hoa Kỳ

Việc xem xét theo quy định đối với Evkeeza đang diễn ra ở Liên minh Châu Âu. Vào tháng 6 năm 2020, Ủy ban về các sản phẩm thuốc dùng cho người (CHMP) của Cơ quan Dược phẩm Châu Âu đã đề xuất một đánh giá nhanh cho Evkeeza dựa trên nhu cầu y tế cao chưa được đáp ứng và sự đổi mới trong điều trị được chứng minh bởi sản phẩm.

Theo Drug

TAG: thuốc Evkeeza

    Bài liên quan:

- Thuocbietduoc.com.vn cung cấp thông tin về hơn 30.000 loại thuốc theo toa, thuốc không kê đơn. - Các thông tin về thuốc trên Thuocbietduoc.com.vn cho mục đích tham khảo, tra cứu và không dành cho tư vấn y tế, chẩn đoán hoặc điều trị. - Khi dùng thuốc cần tuyệt đối tuân theo theo hướng dẫn của Bác sĩ
- Chúng tôi không chịu trách nhiệm về bất cứ hậu quả nào xảy ra do tự ý dùng thuốc dựa theo các thông tin trên Thuocbietduoc.com.vn
Thông tin Thuốc và Biệt Dược
- Giấy phép ICP số 235/GP-BC.
© Copyright Thuocbietduoc.com.vn
- Email: contact@thuocbietduoc.com.vn