Dược phẩm Thứ năm, ngày 14/1/2021

Thuốc Danyelza (naxitamab-gqgk) để điều trị u nguyên bào thần kinh

Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (“FDA”) đã phê duyệt Danyelza (naxitamab-gqgk) 40mg / 10ml.
Ảnh minh họa
Ảnh minh họa
Danyelza được chỉ định, kết hợp với yếu tố kích thích thuộc địa tế bào hạt-đại thực bào (“GM-CSF”), để điều trị bệnh nhi từ 1 tuổi trở lên và bệnh nhân người lớn bị u nguyên bào thần kinh nguy cơ cao tái phát hoặc khó chữa ở xương hoặc tủy đã chứng tỏ đáp ứng một phần, đáp ứng nhẹ hoặc bệnh ổn định với liệu pháp trước đó. Chỉ định này được phê duyệt theo quy định phê duyệt nhanh dựa trên tỷ lệ phản hồi tổng thể và thời gian phản hồi. Việc tiếp tục phê duyệt chỉ định này có thể phụ thuộc vào việc xác minh và mô tả các lợi ích lâm sàng trong thử nghiệm xác nhận. Danyelza là một kháng thể đơn dòng được nhân bản hóa nhắm mục tiêu vào ganglioside GD2, được biểu hiện nhiều trong các khối u và sarcoma có nguồn gốc từ biểu bì thần kinh khác nhau. Danyelza được dùng cho bệnh nhân ba lần trong một tuần ở cơ sở ngoại trú và việc điều trị được lặp lại sau mỗi bốn tuần. 

Sản phẩm đã nhận được Đánh giá ưu tiên, Thuốc dành cho Trẻ mồ côi, Liệu pháp Đột phá và Bệnh nhi hiếm gặp từ FDA. Danyelza là một kháng thể đơn dòng được nhân bản hóa nhắm mục tiêu vào ganglioside GD2, được biểu hiện nhiều trong các khối u và sarcoma có nguồn gốc từ biểu bì thần kinh khác nhau. Danyelza được sử dụng cho bệnh nhân ba lần một tuần ở cơ sở ngoại trú và việc điều trị được lặp lại sau mỗi bốn tuần. Sản phẩm đã nhận được Đánh giá ưu tiên, Thuốc dành cho Trẻ mồ côi, Liệu pháp Đột phá và Bệnh nhi hiếm gặp từ FDA. Danyelza là một kháng thể đơn dòng được nhân bản hóa nhắm mục tiêu vào ganglioside GD2, được biểu hiện nhiều trong các khối u và sarcoma có nguồn gốc từ biểu bì thần kinh khác nhau. Danyelza được dùng cho bệnh nhân ba lần trong một tuần ở cơ sở ngoại trú và việc điều trị được lặp lại sau mỗi bốn tuần. Sản phẩm đã nhận được Đánh giá ưu tiên, Thuốc dành cho Trẻ mồ côi, Liệu pháp Đột phá và Bệnh nhi hiếm gặp từ FDA.

Thomas Gad, người sáng lập, Chủ tịch và Chủ tịch cho biết: “Hôm nay là một ngày quan trọng đối với trẻ em sống với bệnh u nguyên bào thần kinh có nguy cơ cao tái phát / khó chữa. “Thật thú vị khi thấy phương pháp điều trị này từ một liệu pháp thử nghiệm được sử dụng tại giường bệnh của con gái tôi giờ đã được FDA chấp thuận. Thay mặt cho Y-mAbs, tôi muốn cảm ơn tất cả các bệnh nhân và bác sĩ đã tham gia thử nghiệm lâm sàng của chúng tôi và đối tác khoa học của chúng tôi, Memorial Sloan Kettering, đã giúp chúng tôi đạt được mục tiêu này. ”


“Chúng tôi tin rằng Danyelza kết hợp với GM-CSF là một phương pháp điều trị rất cần thiết cho những bệnh nhân bị u nguyên bào thần kinh nguy cơ cao tái phát / khó chữa trong xương hoặc tủy xương, những người trước đây chưa có phương pháp điều trị được chấp thuận. Việc chấp thuận BLA đầu tiên của Y-mAbs thể hiện một bước quan trọng trong việc hướng tới sứ mệnh của chúng tôi là trở thành công ty hàng đầu thế giới trong việc phát triển các sản phẩm ung thư học dựa trên kháng thể tốt hơn và an toàn hơn giải quyết các nhu cầu y tế cho trẻ em và người lớn chưa được đáp ứng, ”Claus Moller, Giám đốc điều hành cho biết.

Sự chấp thuận của FDA đối với Danyelza được hỗ trợ bởi bằng chứng lâm sàng từ hai nghiên cứu quan trọng ở những bệnh nhân bị u nguyên bào thần kinh có nguy cơ cao mắc bệnh khó chữa hoặc bệnh tái phát. Danyelza dường như được dung nạp tốt với một vài trường hợp ngừng điều trị trong các thử nghiệm lâm sàng và các tác dụng phụ có thể kiểm soát được trên lâm sàng. Xem bên dưới để biết thông tin liên quan đến phản ứng bất lợi.

FDA đã chấp thuận theo quy định phê duyệt nhanh. Thử nghiệm lâm sàng sau khi đưa ra thị trường mà FDA yêu cầu để xác minh và mô tả thêm về lợi ích lâm sàng là Nghiên cứu 201 đang diễn ra, sẽ thu nhận tối thiểu 80 bệnh nhân và báo cáo tỷ lệ đáp ứng tổng thể (“ORR”), thời gian đáp ứng (“DOR”) , sống sót không có tiến triển (“PFS”) và sống sót tổng thể (“OS”). ORR là điểm cuối chính cho nghiên cứu, DOR là điểm cuối phụ, PFS và OS là điểm cuối phụ trong quá trình theo dõi dài hạn.

Thông tin và Chỉ định An toàn Quan trọng cho Danyelza® (naxitamab-gqgk)


Chỉ định

Danyelza (naxitamab-gqgk) được chỉ định, kết hợp với yếu tố kích thích thuộc địa tế bào hạt-đại thực bào (“GM-CSF”), để điều trị bệnh nhi từ 1 tuổi trở lên và bệnh nhân người lớn bị u nguyên bào thần kinh nguy cơ cao tái phát hoặc khó chữa trong xương hoặc tủy xương, những người đã chứng tỏ đáp ứng một phần, đáp ứng nhẹ hoặc bệnh ổn định với liệu pháp trước đó. Chỉ định này được phê duyệt dưới sự phê duyệt nhanh dựa trên tỷ lệ phản hồi tổng thể và thời gian phản hồi. Việc tiếp tục phê duyệt chỉ định này có thể phụ thuộc vào việc xác minh và mô tả các lợi ích lâm sàng trong thử nghiệm xác nhận.

Thông tin An toàn Quan trọng

Chống chỉ định

Danyelza được chống chỉ định ở những bệnh nhân có tiền sử phản ứng quá mẫn nghiêm trọng với naxitamab-gqgk. Các phản ứng đã bao gồm sốc phản vệ.

Cảnh báo và đề phòng

Danyelza đã được chấp thuận với một cảnh báo hộp.

Trong các nghiên cứu lâm sàng, Danyelza đã được chứng minh là có thể gây ra các phản ứng truyền dịch nghiêm trọng bao gồm sốc phản vệ, ngừng tim, co thắt phế quản, choáng váng và hạ huyết áp. Các phản ứng truyền dịch thường xảy ra trong vòng 24 giờ sau khi hoàn thành truyền Danyelza, thường xảy ra nhất trong vòng 30 phút sau khi bắt đầu. Phản ứng truyền dịch thường xảy ra nhất trong lần truyền đầu tiên trong mỗi chu kỳ. Chuẩn bị trước bằng thuốc kháng histamine, acetaminophen, chất đối kháng H2 và corticosteroid theo khuyến cáo trên nhãn. Theo dõi bệnh nhân chặt chẽ về các dấu hiệu và triệu chứng của phản ứng truyền dịch trong và ít nhất 2 giờ sau khi hoàn thành mỗi lần truyền Danyelza ở nơi có sẵn thuốc và thiết bị hồi sức tim phổi. Giảm tốc độ, gián đoạn truyền,

Dựa trên cơ chế hoạt động của mình, Danyelza có thể gây ra những cơn đau dữ dội. Premedicate bằng gabapentin và ví dụ như oxycodone đường uống. Điều trị cơn đau đột ngột bằng hydromorphone tĩnh mạch hoặc tương đương.

Một trường hợp viêm tủy cắt ngang (độ 3) đã được báo cáo. Ngừng vĩnh viễn liệu pháp Danyelza trong trường hợp viêm tủy cắt ngang.

Danyelza có thể gây tăng huyết áp nghiêm trọng. Sự khởi phát của tăng huyết áp có thể bị trì hoãn. Theo dõi huyết áp trong và sau khi truyền. Ngừng truyền Danyelza và tiếp tục với tốc độ giảm hoặc ngừng Danyelza vĩnh viễn tùy theo mức độ nghiêm trọng.

Hai trường hợp hội chứng bệnh não có hồi phục sau (“PRES”) đã được báo cáo. Theo dõi huyết áp trong và sau khi truyền Danyelza và đánh giá các triệu chứng thần kinh. Ngừng vĩnh viễn Danyelza trong trường hợp PRES có triệu chứng.

Phản ứng có hại

Các tác dụng ngoại ý phổ biến nhất chủ yếu là nhẹ và vừa và bao gồm phản ứng liên quan đến truyền dịch, đau, nhịp tim nhanh, nôn, ho, buồn nôn, tiêu chảy, giảm cảm giác thèm ăn, tăng huyết áp, mệt mỏi, ban đỏ đa dạng, bệnh thần kinh ngoại biên, mày đay, sốt, nhức đầu, phù, lo lắng, phù khu trú và khó chịu.

Đây không phải là danh sách đầy đủ các Cảnh báo, Đề phòng và Phản ứng có hại. Để biết thêm thông tin, hãy xem nhãn.

Theo Drugs

TAG: Danyelza naxitamab-gqgk

    Bài liên quan:

- Thuocbietduoc.com.vn cung cấp thông tin về hơn 30.000 loại thuốc theo toa, thuốc không kê đơn. - Các thông tin về thuốc trên Thuocbietduoc.com.vn cho mục đích tham khảo, tra cứu và không dành cho tư vấn y tế, chẩn đoán hoặc điều trị. - Khi dùng thuốc cần tuyệt đối tuân theo theo hướng dẫn của Bác sĩ
- Chúng tôi không chịu trách nhiệm về bất cứ hậu quả nào xảy ra do tự ý dùng thuốc dựa theo các thông tin trên Thuocbietduoc.com.vn
Thông tin Thuốc và Biệt Dược
- Giấy phép ICP số 235/GP-BC.
© Copyright Thuocbietduoc.com.vn
- Email: contact@thuocbietduoc.com.vn