Dược phẩm Thứ ba, ngày 29/12/2020

Oxlumo (lumasiran) để điều trị chứng tăng oxy niệu nguyên phát loại 1

Cơ quan Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) đã phê duyệt tiêm Oxlumo (lumasiran) để sử dụng dưới da, liệu pháp lần đầu tiên có sẵn để điều trị tăng oxy niệu nguyên phát loại 1 (PH1) để giảm nồng độ oxalat niệu ở bệnh nhân trẻ em và người lớn.
Ảnh minh họa
Ảnh minh họa
PH1 là một bệnh di truyền cực hiếm với đặc điểm là sản xuất quá mức oxalat. Việc sản xuất dư thừa oxalat dẫn đến lắng đọng các tinh thể canxi oxalat trong thận và đường tiết niệu và có thể dẫn đến hình thành sỏi thận đau đớn và tái phát, thận hư, tiến triển thành suy thận và rối loạn chức năng cơ quan toàn thân. Trong ILLUMINATE-A - nghiên cứu giai đoạn 3 có kiểm soát lớn nhất từng được thực hiện ở PH1 - Oxlumo đã được chứng minh là làm giảm đáng kể mức oxalate trong nước tiểu so với giả dược, với phần lớn bệnh nhân đạt được mức bình thường 1 hoặc gần bình thường. 

Oxlumo đã chứng minh tính an toàn và khả năng dung nạp đáng khích lệ, với phản ứng tại chỗ tiêm (ISR) là phản ứng có hại liên quan đến thuốc phổ biến nhất. Trong nghiên cứu ở giai đoạn 3 ở trẻ em KaraokeUMINATE-B, tính an toàn và hiệu quả của Oxlumo đã được chứng minh ở những bệnh nhân dưới 6 tuổi, và kết quả cho thấy sự giảm oxalat trong nước tiểu cũng như tính an toàn và dung nạp tổng thể phù hợp với những gì đã được chứng minh trong ExplUMINATE-A. Oxlumo đã chứng minh tính an toàn và khả năng dung nạp đáng khích lệ, với phản ứng tại chỗ tiêm (ISR) là phản ứng có hại liên quan đến thuốc phổ biến nhất. Trong nghiên cứu ở giai đoạn 3 ở trẻ em ILLUMINATE-B, tính an toàn và hiệu quả của Oxlumo đã được chứng minh ở những bệnh nhân dưới 6 tuổi, và kết quả cho thấy sự giảm oxalat trong nước tiểu cũng như tính an toàn và dung nạp tổng thể phù hợp với những gì đã được chứng minh trong ILLUMINATE-A. 

Oxlumo đã chứng minh tính an toàn và khả năng dung nạp đáng khích lệ, với phản ứng tại chỗ tiêm (ISR) là phản ứng có hại liên quan đến thuốc phổ biến nhất. Trong nghiên cứu ở giai đoạn 3 ở trẻ em ILLUMINATE-B, tính an toàn và hiệu quả của Oxlumo đã được chứng minh ở những bệnh nhân dưới 6 tuổi, và kết quả cho thấy sự giảm oxalat trong nước tiểu cũng như tính an toàn và dung nạp tổng thể phù hợp với những gì đã được chứng minh trong ILLUMINATE-A.


“Sự chấp thuận của Oxlumo là một minh chứng nữa cho tác động của phương pháp điều trị RNAi trong việc chuyển đổi phương pháp điều trị các bệnh nghiêm trọng, đe dọa tính mạng như PH1. Các kết quả từ các nghiên cứu ILUMINATE-A và ILLUMINATE-B chứng minh rằng Oxlumo giải quyết các vấn đề sinh lý bệnh cơ bản của PH1 ở người lớn, trẻ em và trẻ sơ sinh, và chúng tôi tin rằng loại thuốc mới được phê duyệt này có khả năng thay đổi tiến trình của căn bệnh đang tiến triển này, ”Akshay Vaishnaw nói , MD, Ph.D., Chủ tịch R&D tại Alnylam. “Oxlumo đánh dấu sự chấp thuận lần thứ ba của FDA trong vòng chưa đầy ba năm, định vị chúng tôi đạt hoặc vượt mục tiêu và chiến lược Alnylam 2020, đồng thời làm nổi bật hơn nữa năng suất của nền tảng RNAi của chúng tôi và tốc độ chúng tôi có thể mang đến những loại thuốc cải tiến cho bệnh nhân. Đối với bệnh nhân và gia đình bị ảnh hưởng bởi PH1, đây là một thời khắc lịch sử, vì Oxlumo đại diện cho lựa chọn điều trị nhắm mục tiêu đầu tiên có sẵn cho họ. Chúng tôi biết ơn tất cả các điều tra viên, nhân viên và bệnh nhân đã tham gia vào các nghiên cứu lâm sàng của MINH HỌA, cũng như gia đình, những người chăm sóc và những người ủng hộ bệnh nhân của họ. Khoảnh khắc này là điều mà tất cả chúng tôi đã hy vọng ”.

Sự chấp thuận của FDA đối với Oxlumo chủ yếu dựa trên kết quả tích cực từ nghiên cứu ngẫu nhiên, mù đôi, có đối chứng với giả dược, giai đoạn 3 có đối chứng với giả dược, với kết quả được trình bày vào tháng 6 năm 2020 tại Hiệp hội Thận Châu Âu lần thứ 57 - Đại hội Ảo Hiệp hội Lọc máu và Ghép tạng Châu Âu. FDA cũng đã xem xét các kết quả tạm thời khả quan từ nghiên cứu nhi khoa giai đoạn 3 nhãn mở, đơn nhánh, nhãn mở. Các kết quả phân tích sơ cấp từ nghiên cứu ILLUMINATE-B đã được trình bày vào tháng 10 năm 2020 tại Hội nghị thường niên của Hiệp hội Thận học Hoa Kỳ trực tuyến.

Trong ILLUMINATE-A, hiệu quả và độ an toàn của Oxlumo được đánh giá ở 39 bệnh nhân từ 6 tuổi trở lên với chức năng thận tương đối được bảo tồn (tốc độ lọc cầu thận ước tính [eGFR] bằng hoặc trên 30 mL / phút / 1,73m 2) và một chẩn đoán bằng văn bản về PH1. Nghiên cứu được thực hiện tại tám quốc gia trên thế giới, là nghiên cứu can thiệp lớn nhất được thực hiện đặc biệt trong PH1. Bệnh nhân được chọn ngẫu nhiên theo tỷ lệ 2: 1 để nhận ba liều Oxlumo hoặc giả dược hàng tháng với liều 3 mg / kg, sau đó là chế độ dùng thuốc hàng quý. Nghiên cứu cho thấy Oxlumo đã đáp ứng tiêu chí chính của nó, phần trăm thay đổi oxalat trong nước tiểu trong 24 giờ (hiệu chỉnh theo diện tích bề mặt cơ thể và tính trung bình từ tháng thứ ba đến tháng thứ sáu). Cụ thể, điều trị bằng Oxlumo dẫn đến giảm trung bình 65% oxalat trong nước tiểu so với ban đầu so với mức giảm 12% được báo cáo khi đáp ứng với giả dược, dẫn đến sự khác biệt điều trị trung bình là 53% so với giả dược (p = 1,7x10-14). Ngoài ra, Oxlumo đã đạt được kết quả có ý nghĩa thống kê cho tất cả sáu điểm cuối phụ được thử nghiệm, bao gồm tỷ lệ bệnh nhân đạt được nồng độ oxalat trong nước tiểu bằng hoặc dưới giới hạn trên của mức bình thường1 (13/25 bệnh nhân hoặc 52 phần trăm; p = 0,001) và bằng hoặc dưới 1,5 lần giới hạn trên của mức bình thường2 (21/25 bệnh nhân hoặc 84 phần trăm; p = 8,3 x 10-7), so với không có (0/13) bệnh nhân dùng giả dược. Trong giai đoạn phân tích chính, Oxlumo đã chứng minh tính an toàn và khả năng dung nạp đáng khích lệ, không có tác dụng phụ nghiêm trọng hoặc nghiêm trọng. Phản ứng có hại phổ biến nhất là ISR (được báo cáo ở ít nhất 20% bệnh nhân); ISR xảy ra ở nhiều thời điểm khác nhau trong suốt thời gian nghiên cứu và bao gồm ban đỏ, đau, ngứa và sưng. Các triệu chứng này thường nhẹ và hết trong vòng một ngày sau khi tiêm và không dẫn đến việc phải ngừng điều trị.

Trong ILLUMINATE-B, một nghiên cứu ở bệnh nhân PH1 dưới sáu tuổi có chức năng thận tương đối được bảo tồn (eGFR trên 45 mL / phút / 1,73m2), Oxlumo được đánh giá ở 18 bệnh nhân trong phân tích ban đầu, bao gồm cả trẻ nhỏ dưới ba tháng. cũ. Nó được sử dụng theo một chế độ dùng thuốc dựa trên trọng lượng trên ba loại trọng lượng cơ thể (dưới 10 kg; 10 đến dưới 20 kg và 20 kg hoặc cao hơn). Trong phân tích ban đầu, Oxlumo đã chứng minh tỷ lệ oxalate: creatinine niệu tại chỗ giảm trung bình 72% từ lúc ban đầu đến tháng thứ sáu (trung bình từ tháng thứ ba đến tháng thứ sáu) - điểm cuối chính của nghiên cứu. Việc giảm oxalate là nhất quán trên cả ba loại trọng lượng cơ thể. Ngoài ra, Oxlumo đã chứng minh kết quả tích cực trên các tiêu chí phụ, bao gồm các biện pháp bổ sung của oxalat.

Nguồn: Alnylam Pharmaceuticals, Inc.

TAG: Oxlumo lumasiran

    Bài liên quan:

- Thuocbietduoc.com.vn cung cấp thông tin về hơn 30.000 loại thuốc theo toa, thuốc không kê đơn. - Các thông tin về thuốc trên Thuocbietduoc.com.vn cho mục đích tham khảo, tra cứu và không dành cho tư vấn y tế, chẩn đoán hoặc điều trị. - Khi dùng thuốc cần tuyệt đối tuân theo theo hướng dẫn của Bác sĩ
- Chúng tôi không chịu trách nhiệm về bất cứ hậu quả nào xảy ra do tự ý dùng thuốc dựa theo các thông tin trên Thuocbietduoc.com.vn
Thông tin Thuốc và Biệt Dược
- Giấy phép ICP số 235/GP-BC.
© Copyright Thuocbietduoc.com.vn
- Email: contact@thuocbietduoc.com.vn