Dược phẩm Thứ tư, ngày 8/7/2020

Thuốc Dojolvi (triheptanoin) để điều trị rối loạn oxy hóa axit béo chuỗi dài được FDA chấp thuận

Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) đã phê duyệt Dojolvi™ (triheptanoin) là nguồn cung cấp calo và axit béo để điều trị cho bệnh nhân nhi và người lớn bị rối loạn oxy hóa axit béo chuỗi dài được xác nhận phân tử (LC-FAOD)

Ảnh minh họa
Ảnh minh họa
Thuốc Dojolvi là sản phẩm của Công ty Dược phẩm Ultragenyx (NASDAQ: RARE), một công ty dược phẩm sinh học tập trung vào phát triển và thương mại hóa các sản phẩm mới cho các bệnh hiếm và cực hiếm.

LC-FAOD là một nhóm các rối loạn di truyền hiếm gặp, suốt đời và đe dọa tính mạng, trong đó cơ thể không thể chuyển đổi axit béo chuỗi dài thành năng lượng. Dojolvi là một triglyceride axit béo tổng hợp, tổng hợp, 7-carbon được thiết kế đặc biệt để cung cấp các axit béo carbon chuỗi trung bình, như một nguồn năng lượng và thay thế chất chuyển hóa cho những người bị LC-FAOD.

Với sự chấp thuận của FDA ngày nay, những bệnh nhân sống chung với căn bệnh nghiêm trọng, khó lường và thường xuyên này hiện đang có một liệu pháp được phê duyệt. Nhiều bệnh nhân bị rối loạn oxy hóa axit béo chuỗi dài có cuộc sống khó khăn với việc nhập viện thường xuyên và các sự kiện y tế lớn mặc dù được chăm sóc tốt nhất hiện nay. 


Bây giờ những bệnh nhân này đã có một phương pháp điều trị được phê duyệt như là một lựa chọn để giúp quản lý bệnh của họ, ông Camille L. Bedrosian, MD, Giám đốc Y khoa của Ultragenyx cho biết. Chúng tôi rất biết ơn các bệnh nhân, người chăm sóc, gia đình, chuyên gia dinh dưỡng và bác sĩ tham gia vì đã giúp tạo nên cột mốc cộng đồng này và chúng tôi cam kết đảm bảo rằng tất cả bệnh nhân ở Hoa Kỳ có LC-FAOD có thể được hưởng lợi từ Dojolvi nó.

LC-FAOD là một nhóm các rối loạn di truyền lặn tự phát đặc trưng bởi sự thiếu hụt trao đổi chất trong đó cơ thể không thể chuyển đổi axit béo chuỗi dài thành năng lượng. Không có khả năng sản xuất năng lượng từ chất béo có thể dẫn đến sự suy giảm nghiêm trọng glucose trong cơ thể và các biến chứng nghiêm trọng, có thể dẫn đến nhập viện hoặc tử vong sớm. LC-FAOD được bao gồm trong các bảng sàng lọc sơ sinh trên khắp Hoa Kỳ và ở một số quốc gia Châu Âu do rủi ro cho các kết quả nghiêm trọng bao gồm tử vong sớm trong cuộc đời. 

Các lựa chọn điều trị hiện tại khác cho LC-FAOD bao gồm tránh ăn kiêng, chế độ ăn ít chất béo / carbohydrate cao, dầu triglyceride chuỗi trung bình carbonit (MCT), một sản phẩm thực phẩm y tế. LC-FAOD ảnh hưởng đến khoảng 2.000 đến 3.500 trẻ em và người lớn ở Hoa Kỳ.

Tiến sĩ Jerry Vockley, Giáo sư di truyền học người và trưởng khoa di truyền y học cho biết tại Bệnh viện Nhi đồng Pittsburgh của UPMC. Trong khi chúng tôi đã có thể xác định những rối loạn này khi sinh trong nhiều năm, các lựa chọn điều trị đã bị hạn chế. Dojolvi mang đến hy vọng là một công cụ mới hiện có sẵn cho các bác sĩ lâm sàng chăm sóc những bệnh nhân này. 

Nghiên cứu bệnh hiếm gặp, đặc biệt là phát triển các liệu pháp mới, là một quá trình gian khổ và tốn thời gian, và thông báo ngày hôm nay thể hiện đỉnh cao của gần 20 năm làm việc của nhiều nhà nghiên cứu, bác sĩ lâm sàng và bệnh nhân. Tôi vô cùng phấn khích khi trở thành một phần của quá trình này.

Thông tin thuốc Dojolvi


Dojolvi là một triglyceride chuỗi trung bình carbon cấp độ tinh khiết, dược phẩm cao, bao gồm ba axit béo 7 carbon trên xương sống glycerol được tạo ra thông qua quá trình hóa học nhiều bước. Nó được thiết kế để cung cấp các axit béo carbon trung bình, chuỗi trung bình như là một nguồn năng lượng và thay thế chất chuyển hóa cho những người bị LC-FAOD.

Ultragenyx đã cấp phép độc quyền trên toàn thế giới cho triheptanoin từ Viện nghiên cứu Baylor vào năm 2013.

CHỈ ĐỊNH

Dojolvi được chỉ định là nguồn cung cấp calo và axit béo để điều trị cho bệnh nhân nhi và người lớn bị rối loạn oxy hóa axit béo chuỗi dài được xác nhận phân tử (LC-FAOD).

CẢNH BÁO VÀ ĐỀ PHÒNG

Rối loạn chức năng ống cho ăn

Rối loạn chức năng ống cho ăn đã được báo cáo ở những bệnh nhân dùng triheptanoin. Sự đóng góp của Dojolvi không thể bị loại trừ. Dojolvi không nên được dùng trong các ống cho ăn được sản xuất bằng polyvinyl clorua (PVC). Các ống cho ăn phải được theo dõi thường xuyên để đảm bảo hoạt động đúng và toàn vẹn.

Hấp thu kém ở bệnh nhân suy tụy

Các enzyme tuyến tụy thấp hoặc vắng mặt có thể dẫn đến giảm hấp thu heptanoate sau đó dẫn đến việc bổ sung không đủ các axit béo chuỗi trung bình. Nên tránh dùng Dojolvi ở bệnh nhân suy tụy.

TÁC DỤNG PHỤ

Tiêu hóa (GI)

Các phản ứng bất lợi phổ biến nhất liên quan đến GI được báo cáo trong nhóm nghiên cứu 1 và 2 an toàn gộp là đau bụng (khó chịu ở bụng, đau bụng, đau bụng, đau bụng trên, đau GI) [60%], tiêu chảy [44%], nôn [44%] và buồn nôn [14%].
TƯƠNG TÁC THUỐC

Ức chế lipase tụy

Phối hợp nên tránh do tiềm năng làm giảm tác dụng lâm sàng của Dojolvi.

SỬ DỤNG TRONG DÂN SỐ CỤ THỂ

Mang thai và cho con bú

Không có dữ liệu về việc sử dụng triheptanoin ở phụ nữ mang thai để đánh giá nguy cơ liên quan đến thuốc của dị tật bẩm sinh lớn, sảy thai hoặc kết quả bất lợi của mẹ hoặc thai nhi. 

Không có dữ liệu về sự hiện diện của triheptanoin hoặc các chất chuyển hóa của nó trong sữa mẹ hoặc động vật, ảnh hưởng đến trẻ sơ sinh bú sữa mẹ hoặc ảnh hưởng đến sản xuất sữa.

Theo : drugs.com


- Thuocbietduoc.com.vn cung cấp thông tin về hơn 30.000 loại thuốc theo toa, thuốc không kê đơn. - Các thông tin về thuốc trên Thuocbietduoc.com.vn cho mục đích tham khảo, tra cứu và không dành cho tư vấn y tế, chẩn đoán hoặc điều trị. - Khi dùng thuốc cần tuyệt đối tuân theo theo hướng dẫn của Bác sĩ
- Chúng tôi không chịu trách nhiệm về bất cứ hậu quả nào xảy ra do tự ý dùng thuốc dựa theo các thông tin trên Thuocbietduoc.com.vn
Thông tin Thuốc và Biệt Dược
- Giấy phép ICP số 235/GP-BC.
© Copyright Thuocbietduoc.com.vn
- Contact: VBCmedia, Jsc. - No 34, Louis Metropolis, Hanoi - Email: contact@thuocbietduoc.com.vn