Dược phẩm Thứ sáu, ngày 19/6/2020

Thuốc antisense cho thấy hứa hẹn trong việc làm chậm bệnh gan nhiễm mỡ

Một thử nghiệm lâm sàng cho thấy một phương pháp điều trị mới có thể làm chậm sự tiến triển của bệnh gan nhiễm mỡ không do rượu.

Ảnh minh họa
Ảnh minh họa
Sử dụng một loại thuốc trong một thử nghiệm lâm sàng, một nỗ lực nghiên cứu quốc tế do một nhà khoa học tại Đại học Y khoa San Diego đứng đầu báo cáo rằng việc ức chế một loại enzyme chính một cách an toàn và hiệu quả cải thiện sức khỏe của những người không mắc bệnh bệnh gan nhiễm mỡ do rượu (NAFLD), một rối loạn chuyển hóa mãn tính ảnh hưởng đến hàng trăm triệu người trên toàn thế giới.

Phương pháp làm im lặng gen đại diện cho một cách mới để đảo ngược NAFLD. Những phát hiện được công bố trên tạp chí The Lancet Gastroenterology and Hepatology ngày 15 tháng 6 năm 2020 .

NAFLD xảy ra khi chất béo tích tụ trong các tế bào gan do các nguyên nhân khác ngoài việc uống quá nhiều rượu. Nguyên nhân chính xác không được biết, nhưng chế độ ăn uống và di truyền được cho là đóng vai trò quan trọng. Tình trạng này thường không được chú ý cho đến khi bệnh tiến triển tốt và có lẽ đã chuyển sang viêm gan nhiễm mỡ không do rượu (NASH), một dạng tiến triển có thể dẫn đến xơ gan, ung thư gan và suy gan.

Không thể chữa khỏi. Điều trị chủ yếu bao gồm các yếu tố góp phần cải thiện, chẳng hạn như giảm cân, cải thiện chế độ ăn uống, tập thể dục nhiều hơn và kiểm soát các tình trạng khác, chẳng hạn như bệnh tiểu đường và tăng huyết áp. Không có thuốc được Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm cấp phép. Trong trường hợp xấu nhất, có thể phải ghép gan.

"NAFLD thậm chí đã không được công nhận là một căn bệnh cách đây ba thập kỷ; hiện tại nó đang phổ biến một cách đáng báo động, ảnh hưởng đến khoảng một phần tư của tất cả người Mỹ và đang nổi lên như một trong những nguyên nhân hàng đầu cho ghép gan ở Hoa Kỳ", tác giả chính của nghiên cứu cho biết. Rohit Loomba, MD, giáo sư y khoa thuộc Khoa Tiêu hóa tại Trường Y khoa UC San Diego và Giám đốc Trung tâm Nghiên cứu NAFLD của UC San Diego. "Với sự phổ biến tương đối của nó và hậu quả tai hại tiềm tàng của nó, điều trị an toàn và hiệu quả là hoàn toàn cần thiết."


Trong thử nghiệm mù đôi, ngẫu nhiên, kiểm soát giả dược, Loomba và các đồng nghiệp đã đăng ký 44 người tham gia đủ điều kiện tại 16 địa điểm ở Canada, Ba Lan và Hungary. Trong 13 tuần, những người tham gia được tiêm một chất ức chế antisense gọi là IONIS-DGAT2 hoặc giả dược. Chất ức chế, được sản xuất bởi công ty Ionis Dược phẩm có trụ sở tại Carlsbad, can thiệp với Diacylglycerol-O-acyltransferace hoặc DGAT2, một trong hai dạng enzyme cần thiết để xúc tác hoặc tăng tốc sản xuất triglyceride, một loại chất béo có trong máu. Hàm lượng chất béo trung tính cao giúp tăng cường lưu trữ chất béo trên toàn cơ thể, bao gồm cả gan.

Các nhà nghiên cứu nhận thấy rằng sau 13 tuần điều trị, những người tham gia sử dụng chất ức chế enzyme đã trải qua sự giảm đáng kể nồng độ gan nhiễm mỡ so với đường cơ sở, không tăng nồng độ chất béo, enzyme hoặc đường trong máu. Có sáu báo cáo về các tác dụng phụ nghiêm trọng, bao gồm ngừng tim và huyết khối tĩnh mạch sâu, nhưng các nhà nghiên cứu xác định các sự kiện này không liên quan đến thuốc nghiên cứu.

Loomba nói: "Những phát hiện này cho thấy giảm mạnh mỡ gan bằng MRI mà không tăng lipid máu tương ứng". "Với tỷ lệ đáng kể bệnh nhân đạt được giảm khoảng 30% MRI-PDFF, ngưỡng tương ứng với tỷ lệ đáp ứng mô học cao hơn khi được điều trị trong thời gian dài hơn, có vẻ như chỉ sau 13 tuần điều trị, thuốc đã thực sự làm chậm tiến triển của NAFLD đến NASH.

"Tất cả những điều này rất đáng khích lệ và lập luận cho bước tiếp theo: các thử nghiệm dài hạn để nghiên cứu sâu hơn về tiềm năng của thuốc này trong việc cải thiện các đặc điểm mô học của gan liên quan đến NASH, loại phụ NAFLD tiến triển."


Nguồn: Tài liệu được cung cấp bởi Đại học California - San Diego

Tạp chí tham khảo :

Rohit Loomba, Erin Morgan, Lynnetta Watts, Shuting Xia, Lisa A Hannan, Richard S Geary, Brenda F Baker, Sanjay Bhanot. Ức chế antisense của diacylglycerol O-acyltransferase 2 để điều trị bệnh gan nhiễm mỡ không do rượu: một thử nghiệm giai đoạn 2 đa trung tâm, mù đôi, ngẫu nhiên, dùng giả dược . Lancet Gastroenterology & Hepatology , 2020; DOI: 10.1016 / S2468-1253 (20) 30186-2
- Thuocbietduoc.com.vn cung cấp thông tin về hơn 30.000 loại thuốc theo toa, thuốc không kê đơn. - Các thông tin về thuốc trên Thuocbietduoc.com.vn cho mục đích tham khảo, tra cứu và không dành cho tư vấn y tế, chẩn đoán hoặc điều trị. - Khi dùng thuốc cần tuyệt đối tuân theo theo hướng dẫn của Bác sĩ
- Chúng tôi không chịu trách nhiệm về bất cứ hậu quả nào xảy ra do tự ý dùng thuốc dựa theo các thông tin trên Thuocbietduoc.com.vn
Thông tin Thuốc và Biệt Dược
- Giấy phép ICP số 235/GP-BC.
© Copyright Thuocbietduoc.com.vn
- Contact: VBCmedia, Jsc. - No 34, Louis Metropolis, Hanoi - Email: contact@thuocbietduoc.com.vn