Dược phẩm Thứ sáu, ngày 22/5/2020

EC chấp thuận thuốc Zolgensma điều trị teo cơ cột sống

AveXis, Công ty con của Novartis đã nhận được sự chấp thuận Ủy ban châu Âu (EC) cho thuốc Zolgensma (onasemnogene abeparvovec) để điều trị teo cơ cột sống (SMA).

Ảnh minh họa
Ảnh minh họa
Sự chấp thuận dành cho trẻ sơ sinh và trẻ nhỏ có đột biến gen allelic trong gen SMN1 và chẩn đoán lâm sàng SMA Loại 1 hoặc 5q SMA với đột biến gen allelic trong gen SMN1, cũng như tới ba bản sao của SMN2 gen.

Zolgensma là một liệu pháp gen một lần nhằm mục đích căn nguyên di truyền của bệnh thông qua việc thay thế chức năng của gen SMN1 bị thiếu hoặc không hoạt động.

Được truyền dưới dạng một lần tiêm truyền tĩnh mạch, thuốc cung cấp một bản sao hoạt động mới của gen SMN1 vào các tế bào của bệnh nhân, ngăn chặn sự tiến triển của bệnh.

Dave Lennon, chủ tịch của AveXis cho biết: Sự chấp thuận của EC đối với Zolgensma là một cột mốc quan trọng đối với cộng đồng SMA và tiếp tục nhấn mạnh giá trị lâm sàng đáng kể của liệu pháp gen duy nhất đối với SMA, mang lại hy vọng mới cho những người bị ảnh hưởng bởi căn bệnh hiếm gặp nhưng tàn khốc này.

Ngay cả trong điều kiện đại dịch hiện nay, nhu cầu cấp thiết để điều trị SMA đã dẫn đến các con đường tiếp cận ở Pháp và Đức đối với Zolgensma, một loại thuốc có khả năng cứu sống được cung cấp trong một liều duy nhất.


Sự chấp thuận của EC được hỗ trợ bởi dữ liệu từ các thử nghiệm lâm sàng giai đoạn III STR1VE-US và Giai đoạn I START đã đánh giá sự an toàn và hiệu quả của việc truyền Zolgensma IV một lần ở bệnh nhân SMA loại 1 có triệu chứng.

Những người tham gia ở độ tuổi dưới sáu tháng với liều một hoặc hai bản sao của gen dự phòng SMN2 hoặc hai bản sao của gen dự phòng SMN2, tương ứng. Một nghiên cứu giai đoạn III có thể so sánh được gọi là STR1VE-EU đang được tiến hành.

Nhiều dữ liệu hỗ trợ hơn bao gồm các kết quả tạm thời từ thử nghiệm SPR1NT đang diễn ra, giai đoạn III truyền thuốc IV một lần duy nhất ở bệnh nhân tiền triệu chứng với việc xóa SMN1 hai lần với hai hoặc ba bản sao SMN2.

AveXis cũng kích hoạt quyền truy cập "Ngày thứ nhất" cung cấp chương trình cho các bộ y tế và các cơ quan bồi hoàn với các tùy chọn khác nhau để truy cập và hoàn trả.

Theo Pharmaceutical technology

TAG: Zolgensma onasemnogene abeparvovec

    Bài liên quan:

- Thuocbietduoc.com.vn cung cấp thông tin về hơn 30.000 loại thuốc theo toa, thuốc không kê đơn. - Các thông tin về thuốc trên Thuocbietduoc.com.vn cho mục đích tham khảo, tra cứu và không dành cho tư vấn y tế, chẩn đoán hoặc điều trị. - Khi dùng thuốc cần tuyệt đối tuân theo theo hướng dẫn của Bác sĩ
- Chúng tôi không chịu trách nhiệm về bất cứ hậu quả nào xảy ra do tự ý dùng thuốc dựa theo các thông tin trên Thuocbietduoc.com.vn
Thông tin Thuốc và Biệt Dược
- Giấy phép ICP số 235/GP-BC.
© Copyright Thuocbietduoc.com.vn
- Contact: VBCmedia, Jsc. - No 34, Louis Metropolis, Dai Mo, Hanoi - Email: contact@thuocbietduoc.com.vn