Dược phẩm Thứ ba, ngày 17/3/2020

EC đã cấp giấy phép cho thuốc GIVLAARI® điều trị bệnh viêm gan cấp tính

Alnylam Enterprises, Inc., công ty trị liệu RNAi hàng đầu, tuyên bố rằng Ủy ban châu Âu (EC) đã cấp giấy phép tiếp thị cho GIVLAARI® (givosiran), một loại thuốc tiêm dưới da nhắm vào axit aminolevulinic synthase 1 (ALAS1) để điều trị bệnh viêm gan cấp tính 1 (ALAS1) porphyria (AHP) ở người lớn và thanh thiếu niên từ 12 tuổi trở lên.
Ảnh minh họa
Ảnh minh họa
Hôm nay của chính các dấu GIVLAARI một khoảnh khắc lịch sử đối với bệnh nhân và gia đình sống chung với căn bệnh di truyền tàn phá này, vì có Hiện chưa chấp thuận loại thuốc ở châu Âu đã được chứng minh để giảm tần số các cuộc tấn công và giảm đau mãn tính mà nhiều bệnh nhân đau khổ”, ông John Maraganore , Tiến sĩ, Giám đốc điều hành của Alnylam.

GIVLAARI (givosiran) đã được Cơ quan y tế châu Âu (EMA) cũng như chỉ định mồ côi ở Liên minh châu Âu cấp. GIVLAARI cũng được cấp đánh giá nhanh, được trao cho các loại thuốc được coi là quan tâm lớn đối với sức khỏe cộng đồng và đổi mới trị liệu, và giải thưởng được thiết kế để mang lại phương pháp điều trị mới cho bệnh nhân nhanh hơn. 


Thuốc GIVLAARI là gì?

GIVLAARI là một loại thuốc dùng để điều trị rối loạn chuyển hóa gan cấp tính (AHP) ở người lớn. 

Có 4 loại AHP: porphyria gián đoạn cấp tính (AIP), porieria variegate (VP), coproporphyria di truyền (HCP) và porphyria thiếu ALA-dehydratase (ADP).

Cách thức hoạt động của GIVLAARI

Ở những người bị AHP, quá trình sản xuất heme ở gan không hoạt động đúng do đột biến gen. Ở gan, quá trình này được kiểm soát bởi một loại enzyme gọi là delta-aminolevulinate synthase 1 (ALAS1).

Khi ALAS1 được kích hoạt, quy trình sản xuất heme không thể theo kịp. Điều này làm cho các chất độc thần kinh được gọi là axit aminolevulinic (ALA) và porphobilinogen (PBG) tích tụ. ALA và PBG có liên quan đến các cuộc tấn công và các triệu chứng AHP khác.

GIVLAARI làm giảm lượng ALAS1 trong gan, dẫn đến giảm nồng độ chất độc thần kinh ALA và PBG.

Trong một nghiên cứu kéo dài 6 tháng, GIVLAARI đã giảm các cuộc tấn công AHP * và số ngày sử dụng hemin so với giả dược

GIVLAARI đã được thử nghiệm chống lại giả dược trong một nghiên cứu lâm sàng trên 94 người trưởng thành mắc AHP bị 2 lần tấn công trở lên * trong 6 tháng trước khi nghiên cứu. Trong nghiên cứu, bệnh nhân đã nhận được GIVLAARI hoặc giả dược (một loại thuốc tiêm không chứa bất kỳ loại thuốc nào) mỗi tháng một lần trong khoảng thời gian 6 tháng. Trong quá trình nghiên cứu, bệnh nhân dùng GIVLAARI hoặc giả dược có thể sử dụng hemin nếu họ gặp phải một cuộc tấn công.

Tác dụng phụ

Tác dụng phụ phổ biến nhất xảy ra ở bệnh nhân dùng GIVLAARI là buồn nôn (27%) và phản ứng tại chỗ tiêm (25%).

Theo Pharma News

TAG: GIVLAARI givosiran

    Bài liên quan:

- Thuocbietduoc.com.vn cung cấp thông tin về hơn 30.000 loại thuốc theo toa, thuốc không kê đơn. - Các thông tin về thuốc trên Thuocbietduoc.com.vn cho mục đích tham khảo, tra cứu và không dành cho tư vấn y tế, chẩn đoán hoặc điều trị. - Khi dùng thuốc cần tuyệt đối tuân theo theo hướng dẫn của Bác sĩ
- Chúng tôi không chịu trách nhiệm về bất cứ hậu quả nào xảy ra do tự ý dùng thuốc dựa theo các thông tin trên Thuocbietduoc.com.vn
Thông tin Thuốc và Biệt Dược
- Giấy phép ICP số 235/GP-BC.
© Copyright Thuocbietduoc.com.vn
- Contact: VBCmedia, Jsc. - No 34, Louis Metropolis, Hanoi - Email: contact@thuocbietduoc.com.vn