Dinh dưỡng Thứ sáu, ngày 22/11/2019

Thuốc Adakveo® (crizanlizumab) của Novartis được FDA phê chuẩn để giảm tần suất cơn đau ở những người mắc bệnh hồng cầu hình liềm

Ngày 15/11/2019, Cơ quan Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Mỹ (FDA) đã phê duyệt Adakveo ® (crizanlizumab), để giảm tần xuất của các hội chứng cơn đau (VOCs: vaso-occlusive crises) ở người lớn và bệnh nhi từ 16 tuổi trở lên bị bệnh hồng cầu hình liềm.

Ảnh minh họa
Ảnh minh họa
Adakveo đại diện cho loại thuốc đầu tiên được FDA phê chuẩn trong bệnh hồng cầu hình liềm liên kết với protein bám dính tế bào P-selectin hèa, đóng vai trò trung tâm trong các tương tác đa bào có thể dẫn đến tắc mạch. Thuốc dự kiến ​​sẽ có mặt tren thị trường trong vài tuần tới.

Quyết định của FDA phê duyệt Adakveo 5 mg / kg dựa trên kết quả của thử nghiệm SUSTAIN ngẫu nhiên, kiểm soát giả dược trong 52 tuần, cho thấy Adakveo hạ thấp đáng kể tỷ lệ VOC hàng năm xuống còn 1,63 so với 2,98 so với giả dược ( P = .010), tương đương với mức giảm 45%. Giảm tần số VOC đã được quan sát ở những bệnh nhân bất kể kiểu gen của bệnh hồng cầu hình liềm và / hoặc sử dụng hydroxyurea. 2,4

Ông Josheth Ataga, MD, Giám đốc, Trung tâm Bệnh tế bào hình liềm, Trung tâm Khoa học Y tế Đại học Tennessee, Memphis, cho biết, thuốc này có thể làm giảm tần suất cơn đau hồng cầu hình liềm một cách có ý nghĩa và có ý nghĩa lâm sàng của thử nghiệm SUSTAIN. 

Sự chấp thuận của crizanlizumab là một tiến bộ quan trọng đối với những người sống với điều kiện rất khó khăn này.

Kết quả bổ sung từ nghiên cứu SUSTAIN bao gồm:

- Giảm tỷ lệ trung bình hàng năm của những ngày nhập viện xuống 4 so với 6,87 ngày so với giả dược (giảm 42%)

- 36%  bệnh nhân được điều trị bằng Adakveo không gặp phải VOC, so với 17% bệnh nhân được điều trị bằng giả dược

- Thời gian trung bình cho VOC đầu tiên là 4,1 tháng cho Adakveo so với 1,4 tháng cho giả dược.

- Các phản ứng bất lợi phổ biến nhất (tỷ lệ mắc> 10%) là buồn nôn (18%), đau khớp (18%), đau lưng (15%) và pyrexia (11%). 4

Sự chấp thuận của Adakveo đánh dấu một kỷ nguyên mới trong điều trị bệnh hồng cầu hình liềm, một tình trạng di truyền gây một gánh nặng của những cơn đau không thể đoán trước đối với bệnh nhân và gia đình của họ, theo ông Janeanne Schaffert, Tiến sĩ, Chủ tịch, Novartis Oncology. 

Được coi là dấu hiệu lâm sàng của bệnh, các cơn đau hồng cầu hình liềm được kích hoạt, một phần, bởi các tương tác đa bào tạo thành các cụm tế bào, có thể ngăn chặn hoặc làm giảm lưu lượng máu đến các cơ quan. Cơn đau tế bào hình liềm có thể xảy ra thường xuyên và đột ngột, và có liên quan đến việc tăng nguy cơ biến chứng đe dọa tính mạng. Chúng cũng là lý do chính khiến những người mắc bệnh hồng cầu hình liềm đến phòng cấp cứu và được đưa vào bệnh viện.

"Bệnh nhân mắc bệnh hồng cầu hình liềm thường phải đối mặt với những thách thức đặc biệt và từ lâu đã phải chịu đựng những cơn đau đớn không thể tưởng tượng được. có thể giúp nhiều người trong số hàng ngàn người sống chung với bệnh hồng cầu hình liềm bằng cách giảm tần suất của những đợt nguy hiểm và nguy hiểm này. "

Về Bệnh hồng cầu hình liềm

Bệnh hồng cầu hình liềm là một rối loạn máu di truyền phức tạp và suy nhược, vượt xa các tế bào hồng cầu hình liềm. Bệnh có liên quan đến viêm mãn tính, gây ra mức độ protein kết dính tế bào cao hơn, bao gồm P-selectin, làm cho cả mạch máu và một số tế bào máu dính vào nhau và dễ bị tương tác đa bào, hoặc cụm, trong máu. Môi trường này có thể dẫn đến các cơn đau cấp tính được gọi là cơn đau hồng cầu hình liềm, hay VOC, cũng như các biến chứng đe dọa tính mạng. VOC là lý do chính tại sao những người mắc bệnh hồng cầu hình liềm tìm đến chăm sóc y tế trong bệnh viện, dẫn đến khoảng 200.000 ca nhập viện  mỗi năm ở Mỹ. 


Khoảng 100.000 người ở Mỹ mắc bệnh hồng cầu hình liềm. người gốc Phi chiếm 90% dân số mắc bệnh hồng cầu hình liềm ở Mỹ. Tuy nhiên, bệnh hồng cầu hình liềm cũng phổ biến ở những người gốc Tây Ban Nha, Nam Á, Nam Âu và Trung Đông. Bệnh tế bào hình liềm xảy ra ở khoảng 1/ 365 và 1 / 16.300 ca sinh ở người Mỹ gốc Phi và gốc Tây Ban Nha tương ứng.

Giới thiệu về thuốc Adakveo

Adakveo ® (crizanlizumab) - trước đây gọi là SEG101 - được chỉ định để giảm tần suất VOC ( hội chứng cơn đau)  ở người lớn và bệnh nhi từ 16 tuổi trở lên bị bệnh hồng cầu hình liềm. Đây là sinh học được nhắm mục tiêu đầu tiên và duy nhất hoạt động bằng cách liên kết với P-selectin, một protein bám dính tế bào đóng vai trò trung tâm trong các tương tác đa bào có thể dẫn đến tắc mạch trong bệnh hồng cầu hình liềm.

Bằng cách liên kết với P-selectin trên bề mặt nội mô và tiểu cầu đã hoạt hóa, Adakveo ngăn chặn sự tương tác giữa các tế bào nội mô, tiểu cầu, hồng cầu và bạch cầu. 4

Về nghiên cứu SUSTAIN

SUSTAIN là một nghiên cứu ngẫu nhiên, đa trung tâm, kiểm soát giả dược, mù đôi. Tổng cộng 198 bệnh nhân có bất kỳ kiểu gen của bệnh hồng cầu hình liềm (HbSS, HbSC, HbS / beta 0 -thalassemia, HbS / beta + -thalassemia và những người khác) và có tiền sử 2-10 VOC trong 12 tháng trước bao gồm. Bệnh nhân được chọn ngẫu nhiên 1: 1: 1 thành Adakveo 5 mg / kg (N = 67), Adakveo 2,5 mg / kg (N = 66) hoặc giả dược (N = 65) trong khoảng thời gian 30 phút bằng cách tiêm tĩnh mạch vào tuần 0, Tuần 2 và cứ sau 4 tuần, trong thời gian điều trị là 52 tuần.

Kết quả hiệu quả chính là tỷ lệ VOC hàng năm dẫn đến một chuyến thăm chăm sóc sức khỏe. Một VOC dẫn đến một chuyến thăm chăm sóc sức khỏe được xác định là một cơn đau cấp tính không có nguyên nhân nào khác ngoài một sự kiện xảy ra ở bệnh viện cần phải đến cơ sở y tế và điều trị bằng opioid đường uống hoặc tiêm, hoặc NSAID tiêm. Hội chứng ngực cấp tính, cô lập gan, cô lập lách và priapism (cần phải đến cơ sở y tế) cũng được coi là VOC. Các điểm cuối thứ yếu và hiệu quả khác bao gồm tỷ lệ ngày nhập viện hàng năm, thời gian đến VOC đầu tiên dẫn đến thăm khám sức khỏe và số bệnh nhân không trải qua VOC.

Nguồn Novatis

TAG: Adakveo crizanlizumab

    Bài liên quan:

Thuoc biet duoc | Thuốc biệt dược | Thuốc | Thuoc | Nhà thuốc | Phòng khám | Bệnh viện | Công ty dược phẩm
- Các thông tin về thuốc trên Thuocbietduoc.com.vn chỉ mang tính chất tham khảo - Khi dùng thuốc cần tuyệt đối tuân theo theo hướng dẫn của Bác sĩ
- Chúng tôi không chịu trách nhiệm về bất cứ hậu quả nào xảy ra do tự ý dùng thuốc dựa theo các thông tin trên Thuocbietduoc.com.vn
"Thông tin Thuốc và Biệt Dược" - Giấy phép ICP số 235/GP-BC.
© Copyright Thuocbietduoc.com.vn - Email: contact@thuocbietduoc.com.vn