Dược phẩm Thứ tư, ngày 20/11/2019

Roche công bố dữ liệu tích cực từ nghiên cứu đánh giá thuốc Risdiplam

Roche đã công bố dữ liệu tích cực từ phần 2 của SUNFISH, một nghiên cứu đánh giá thuốc risdiplam ở những người từ 2-25 tuổi bị teo cơ tủy sống loại 2 hoặc 3 (SMA).

Ảnh minh họa
Ảnh minh họa
Nghiên cứu đã đáp ứng điểm cuối chính của sự thay đổi so với đường cơ sở trong thang đo 32 của chức năng vận động (MFM-32) sau một năm điều trị với risdiplam, so với giả dược. Không có kết quả an toàn liên quan đến điều trị dẫn đến rút tiền nghiên cứu đã được nhìn thấy trong bất kỳ thử nghiệm risdiplam cho đến nay. An toàn cho risdiplam phù hợp với hồ sơ an toàn đã biết và không có tín hiệu an toàn mới nào được xác định.

Kết quả tích cực của thử nghiệm này là một cột mốc quan trọng đối với những người mắc SMA loại 2 hoặc 3, quá nhiều người vẫn chưa được điều trị,

Said Levi Garraway, MD, Ph. D., Giám đốc Y khoa của hãng Roche và Trưởng phòng Phát triển sản phẩm toàn cầu .

SUNFISH là nghiên cứu đối chứng giả dược lớn nhất từng được thực hiện ở bệnh nhân SMA loại 2 hoặc 3. Chúng tôi cảm ơn cộng đồng SMA vì sự hợp tác của họ và mong muốn chia sẻ những kết quả này với các cơ quan quản lý và mang lại risdiplam cho những người sống với tình trạng này.


Risdiplam là một tác nhân điều chỉnh ghép nối nơ-ron thần kinh-2 (SMN2), được thiết kế để tăng bền và duy trì mức protein SMN trên khắp hệ thống thần kinh trung ương và các mô ngoại biên của cơ thể. Roche dẫn đầu sự phát triển lâm sàng của risdiplam như là một phần của sự hợp tác với SMA Foundation và PTC Therapeutics. Dữ liệu từ nghiên cứu của SUNFISH sẽ được trình bày tại một đại hội y tế sắp tới.

Risdiplam đang được nghiên cứu trong một chương trình thử nghiệm lâm sàng rộng rãi ở SMA, với các bệnh nhân từ sơ sinh đến 60 tuổi, và bao gồm các bệnh nhân trước đây được điều trị bằng các liệu pháp nhắm mục tiêu SMA. Dân số thử nghiệm lâm sàng đại diện cho phổ rộng trong thế giới thực của những người sống chung với căn bệnh này với mục đích đảm bảo quyền truy cập cho tất cả các bệnh nhân thích hợp.

NGUỒN:ROCHE.COM

TAG: risdiplam

    Bài liên quan:

Thuoc biet duoc | Thuốc biệt dược | Thuốc | Thuoc | Nhà thuốc | Phòng khám | Bệnh viện | Công ty dược phẩm
- Các thông tin về thuốc trên Thuocbietduoc.com.vn chỉ mang tính chất tham khảo - Khi dùng thuốc cần tuyệt đối tuân theo theo hướng dẫn của Bác sĩ
- Chúng tôi không chịu trách nhiệm về bất cứ hậu quả nào xảy ra do tự ý dùng thuốc dựa theo các thông tin trên Thuocbietduoc.com.vn
"Thông tin Thuốc và Biệt Dược" - Giấy phép ICP số 235/GP-BC.
© Copyright Thuocbietduoc.com.vn - Email: contact@thuocbietduoc.com.vn