Dược phẩm Thứ hai, ngày 4/11/2019

Thuốc Trikafta điều trị bệnh xơ nang được FDA chấp thuận

FDA đã phê duyệt Trikafta (elexacaftor / tezacaftor / ivacaftor và ivacaftor) để điều trị bệnh xơ nang(CF) ở những người từ 12 tuổi trở lên có ít nhất một đột biến F508del trong gen điều hòa dẫn truyền sợi xơ nang (CFTR), là đột biến gây CF phổ biến nhất.

Ảnh minh họa
Ảnh minh họa
Với sự chấp thuận này, lần đầu tiên, khoảng 6.000 người bị CF từ 12 tuổi trở lên có một đột biến F508del và một đột biến chức năng tối thiểu (F / MF) có một loại thuốc nhắm vào nguyên nhân cơ bản của CF. Ngoài ra, khoảng 12.000 người có một hoặc hai đột biến F508del hiện đang hội đủ điều kiện cho một trong ba loại thuốc CF khác được FDA chấp thuận của Vertex hiện cũng đủ điều kiện cho Trikafta.

Hôm nay đánh dấu một mốc quan trọng đối với bệnh nhân CF, gia đình của họ và Vertex. Sau hành trình 20 năm cùng nhau, chúng tôi đã nhận được sự chấp thuận của FDA về Trikafta: một loại thuốc đột phá duy nhất có khả năng điều trị tới 90% tất cả những người bị CF trong tương lai. Đối với khoảng 6.000 người bị CF ở Mỹ, Trikafta là loại thuốc đầu tiên có thể điều trị nguyên nhân cơ bản của bệnh xơ nang.

Tiến sĩ Jeffrey Leiden, Chủ tịch và Giám đốc điều hành của Vertex nói,

Tôi muốn cảm ơn cá nhân hàng trăm nhà khoa học của Vertex đã làm việc trong chương trình này gần 20 năm - nhiều người trong số họ đã dành toàn bộ sự nghiệp của mình để thay đổi tiến trình của căn bệnh này; Quỹ CF đã hỗ trợ, khuyến khích và giúp đỡ trong suốt hành trình; và quan trọng nhất là hàng ngàn bệnh nhân, người chăm sóc.


Sự phê duyệt của Hôm nay là một thời khắc lịch sử trong việc chăm sóc bệnh xơ nang, với khả năng nhiều người được hưởng lợi từ liệu pháp điều chế CFTR để điều trị khiếm khuyết cơ bản của bệnh

ông Steven Rowe, MD, Giám đốc, Trung tâm nghiên cứu bệnh xơ nang Gregory Fleming James, Đại học Alabama tại Birmingham nói,

Trong các thử nghiệm lâm sàng, Trikafta nói chung được dung nạp tốt và chứng minh sự cải thiện về nhiều biện pháp kết quả trong CF, bao gồm cải thiện FEV1, cải thiện triệu chứng hô hấp và, trong nghiên cứu F / MF 24 tuần, giảm tỷ lệ suy giảm và cải thiện phổi trong BMI.

Reshma Kewalramani (Phó chủ tịch điều hành, Giám đốc y tế tại Vertex) cho biết: tốc độ đáng kinh ngạc của sự chấp thuận này đã nhấn mạnh cảm giác cấp bách chung của chúng tôi với FDA và cộng đồng CF khi đưa thuốc này đến những người đủ điều kiện mắc CF, đặc biệt là những người không có thuốc nhắm vào nguyên nhân cơ bản của bệnh. 

Chúng tôi cam kết không ngừng theo đuổi sự phát triển của các liệu pháp biến đổi cho tất cả những người sống chung với căn bệnh này.


Thuốc Trikafta

Trikafta (elexacaftor / tezacaftor / ivacaftor và ivacaftor) là một loại thuốc theo toa được sử dụng để điều trị bệnh xơ nang (CF) ở bệnh nhân từ 12 tuổi trở lên có ít nhất một bản sao của đột biến gen F508del trong bệnh xơ nang. Bệnh nhân nên nói chuyện với bác sĩ để tìm hiểu nếu họ có đột biến gen CF được chỉ định. 

Không biết liệu Trikafta có an toàn và hiệu quả ở trẻ em dưới 12 tuổi hay không.

Trikafta được thiết kế để tăng số lượng và chức năng của protein F508del-CFTR ở bề mặt tế bào. Sự chấp thuận của Trikafta được hỗ trợ bởi kết quả tích cực của hai nghiên cứu Giai đoạn 3 toàn cầu ở những người từ 12 tuổi trở lên với CF:

Bệnh xơ nang

Xơ nang (CF) là một bệnh di truyền hiếm gặp, kéo dài cuộc sống ảnh hưởng đến khoảng 75.000 người trên toàn thế giới. CF là một bệnh tiến triển, đa hệ thống, ảnh hưởng đến phổi, gan, đường tiêu hóa, xoang, tuyến mồ hôi, tuyến tụy và đường sinh sản. 

CF được gây ra bởi một protein CFTR bị thiếu và / hoặc bị thiếu do các đột biến nhất định trong gen CFTR. Trẻ em phải thừa hưởng hai gen CFTR khiếm khuyết - một gen từ mỗi cha mẹ - để có CF. Mặc dù có nhiều loại đột biến CFTR khác nhau có thể gây bệnh, nhưng đại đa số những người bị CF có ít nhất một đột biến F508del. Những đột biến này, có thể được xác định bằng xét nghiệm di truyền hoặc xét nghiệm kiểu gen, dẫn đến CF bằng cách tạo ra các protein CFTR không hoạt động và / hoặc quá ít ở bề mặt tế bào. Chức năng bị lỗi và / hoặc không có protein CFTR dẫn đến lưu lượng muối và nước kém vào và ra khỏi các tế bào trong một số cơ quan. Trong phổi, điều này dẫn đến sự tích tụ chất nhầy dính, dày bất thường có thể gây nhiễm trùng phổi mãn tính và tổn thương phổi tiến triển ở nhiều bệnh nhân cuối cùng dẫn đến tử vong. Độ tuổi trung bình của cái chết là vào đầu những năm 30 tuổi.

CHỈ ĐỊNH VÀ THÔNG TIN AN TOÀN QUAN TRỌNG CHO TRIKAFTA

 (elexacaftor / tezacaftor / ivacaftor và ivacaftor)

Trikafta là thuốc theo toa được sử dụng để điều trị bệnh xơ nang (CF) ở bệnh nhân từ 12 tuổi trở lên. gen điều hòa dẫn truyền xơ nang (CFTR). Bệnh nhân nên nói chuyện với bác sĩ để tìm hiểu nếu họ có đột biến gen CF được chỉ định. 

Người ta không biết liệu Trikafta có an toàn và hiệu quả ở trẻ em dưới 12 tuổi hay không.

Bệnh nhân không nên dùng Trikafta nếu họ dùng một số loại thuốc, như: kháng sinh như rifampin hoặc rifabutin; thuốc động kinh như phenobarbital, carbamazepine hoặc phenytoin; John's wort.

Trước khi dùng Trikafta, bệnh nhân nên nói với bác sĩ về tất cả các tình trạng y tế của mình, bao gồm nếu họ: có vấn đề về thận, có hoặc có vấn đề về gan, đang mang thai hoặc dự định có thai vì không biết liệu Trikafta có gây hại cho thai nhi không , hoặc đang cho con bú hoặc dự định cho con bú vì không biết liệu Trikafta có truyền vào sữa mẹ hay không.

Trikafta có thể ảnh hưởng đến cách thức hoạt động của các loại thuốc khác và các loại thuốc khác có thể ảnh hưởng đến cách thức hoạt động của Trikafta. Do đó, có thể cần phải điều chỉnh liều Trikafta khi dùng cùng với một số loại thuốc. Bệnh nhân nên đặc biệt nói với bác sĩ nếu họ dùng: thuốc chống nấm bao gồm ketoconazole, itraconazole, posaconazole, voriconazole hoặc fluconazole; kháng sinh bao gồm telithromycin, clarithromycin hoặc erythromycin; các loại thuốc khác bao gồm rifampin, rifabutin, phenobarbital, carbamazepine, phenytoin và St. John's wort.

Trikafta có thể gây chóng mặt ở một số người dùng nó. Bệnh nhân không nên lái xe, vận hành máy móc hoặc làm bất cứ điều gì đòi hỏi sự tỉnh táo cho đến khi họ biết Trikafta ảnh hưởng đến họ như thế nào.

Bệnh nhân nên tránh thực phẩm hoặc đồ uống có chứa bưởi khi họ đang dùng Trikafta.

Trikafta có thể gây ra tác dụng phụ nghiêm trọng, bao gồm:

Men gan cao trong máu, đó là một tác dụng phụ phổ biến ở những người được điều trị bằng Trikafta. Đây có thể là nghiêm trọng và có thể là một dấu hiệu của tổn thương gan.

Bác sĩ của bệnh nhân sẽ làm xét nghiệm máu để kiểm tra gan trước khi họ bắt đầu dùng Trikafta, cứ sau 3 tháng trong năm đầu tiên dùng Trikafta và mỗi năm khi dùng Trikafta. Bệnh nhân nên gọi bác sĩ ngay nếu họ có bất kỳ triệu chứng nào sau đây về các vấn đề về gan: đau hoặc khó chịu ở vùng bụng trên bên phải (bụng); vàng da hoặc phần trắng của mắt; ăn mất ngon; buồn nôn hoặc nôn mửa; nước tiểu màu sẫm, màu hổ phách.

Bất thường của mắt (đục thủy tinh thể) ở một số trẻ em và thanh thiếu niên được điều trị bằng Trikafta. Nếu bệnh nhân là trẻ em hoặc thanh thiếu niên, bác sĩ của họ nên thực hiện kiểm tra mắt trước và trong khi điều trị với Trikafta để tìm kiếm đục thủy tinh thể.

Các tác dụng phụ phổ biến nhất của Trikafta bao gồm đau đầu, tiêu chảy, nhiễm trùng đường hô hấp trên (cảm lạnh thông thường) bao gồm nghẹt mũi và đau, đau dạ dày, viêm xoang, tăng men gan, tăng men tiêu hóa nhất định gọi là creatine phosphokinase, phát ban, cúm (cúm) và tăng bilirubin trong máu.

Đây không phải là tất cả các tác dụng phụ có thể có của Trikafta. Vui lòng bấm vào đây để xem Thông tin kê đơn đầy đủ cho Trikafta.

Nguồn Vertex

TAG: Trikafta elexacaftor tezacaftor ivacaftor ivacaftor

    Bài liên quan:

Thuoc biet duoc | Thuốc biệt dược | Thuốc | Thuoc | Nhà thuốc | Phòng khám | Bệnh viện | Công ty dược phẩm
- Các thông tin về thuốc trên Thuocbietduoc.com.vn chỉ mang tính chất tham khảo - Khi dùng thuốc cần tuyệt đối tuân theo theo hướng dẫn của Bác sĩ
- Chúng tôi không chịu trách nhiệm về bất cứ hậu quả nào xảy ra do tự ý dùng thuốc dựa theo các thông tin trên Thuocbietduoc.com.vn
"Thông tin Thuốc và Biệt Dược" - Giấy phép ICP số 235/GP-BC.
© Copyright Thuocbietduoc.com.vn - Email: contact@thuocbietduoc.com.vn