Nghiên cứu Y - Dược Thứ hai, ngày 18/3/2019

EC đã phê duyệt thuốc Hemlibra của Roche trị bệnh tan máu bẩm sinh A

Ủy ban Châu Âu đã phê duyệt Hemlibra® (emicizumab) trong điều trị dự phòng chảy máu ở những người mắc bệnh tan máu bẩm sinh A (thiếu yếu tố VIII bẩm sinh, FVIII <1%) mà không có yếu tố ức chế VIII.

Ảnh minh họa
Ảnh minh họa
Hemlibra có thể được sử dụng ở tất cả các nhóm tuổi , và hiện tại cũng có thể được sử dụng ở nhiều lựa chọn dùng thuốc (một lần mỗi tuần, hai tuần một lần hoặc bốn tuần một lần) cho tất cả những người được chỉ định mắc bệnh tan máu A, kể cả những người bị ức chế yếu tố VIII.

Sự chấp thuận này dựa trên kết quả từ các nghiên cứu quan trọng của HAVEN 3 và HAVEN 4. Trong nghiên cứu HAVEN 3 ở những người mắc bệnh tan máu A không có thuốc ức chế yếu tố VIII, điều trị dự phòng bằng Hemlibra đã dẫn đến việc giảm đáng kể về mặt thống kê và ý nghĩa lâm sàng trong điều trị chảy máu so với không điều trị dự phòng trước đó. Trong nghiên cứu HAVEN 4 ở những người mắc bệnh tan máu A có và không có chất ức chế yếu tố VIII, Hemlibra cho thấy khả năng kiểm soát chảy máu có ý nghĩa lâm sàng khi được dùng mỗi bốn tuần.

"Chúng tôi rất vui mừng khi bây giờ những người mắc bệnh tan máu nghiêm trọng A không có chất ức chế ở EU cũng sẽ có cơ hội được hưởng lợi từ Hemlibra, được chứng minh là làm giảm đáng kể chảy máu so với không điều trị dự phòng và so với điều trị dự phòng yếu tố VIII trước đó. Chúng tôi hy vọng rằng ba tùy chọn dùng thuốc khác nhau sẽ cho phép những người mắc bệnh tan máu A và bác sĩ của họ chọn tùy chọn phù hợp với họ, dựa trên lối sống và sở thích của họ"

Tiến sĩ Elena Santagostino, Bệnh viện Maggiore Policlinico của Milan, Ý.

"Sự chấp thuận ngày hôm nay là một thời điểm quan trọng vì Hemlibra là nhóm điều trị mới đầu tiên cho những người mắc bệnh tan máu A nghiêm trọng mà không có chất ức chế trong gần 20 năm. Hơn nữa, Hemlibra có thể kiểm soát chảy máu hiệu quả trong khi cung cấp liều tiêm dưới da mỗi tuần một lần, hai tuần một lần hoặc bốn tuần một lần. Chúng tôi sẽ tiếp tục làm việc với các quốc gia thành viên EU, để mang lại sự đối xử quan trọng này cho những người có nhu cầu càng nhanh càng tốt"

Sandra Horning, MD, Giám đốc Y khoa của Roche ,Trưởng phòng Phát triển Sản phẩm Toàn cầu cho biết.


Trong nghiên cứu giai đoạn III HAVEN 3, người lớn và thanh thiếu niên từ 12 tuổi trở lên mắc bệnh tan máu A không có thuốc ức chế yếu tố VIII đã được điều trị dự phòng Hemlibra mỗi tuần một lần (n = 36) hoặc cứ sau hai tuần (n = 35) [RR] = 0,04; p <0,0001) và giảm 97% (RR = 0,03; p <0,0001) trong chảy máu được điều trị, tương ứng, so với những người không điều trị dự phòng (n = 18). Hemlibra là thuốc đầu tiên để giảm đáng kể chảy máu được điều trị so với điều trị dự phòng yếu tố VIII trước đó, tiêu chuẩn chăm sóc cho những người mắc bệnh tan máu A không có chất ức chế yếu tố VIII, được chứng minh bằng giảm đáng kể về mặt thống kê là 68% (RR = 0,32; p <0,0001) trong chảy máu được điều trị trong một so sánh giữa bệnh nhân (n = 48) của những người trước đây đã được điều trị dự phòng yếu tố VIII trong một nghiên cứu không can thiệp trong tương lai và chuyển sang điều trị dự phòng bằng Hemlibra.

Trong nghiên cứu một pha III HAVEN 4 , Hemlibra điều trị dự phòng bốn tuần một lần dẫn đến kiểm soát chảy máu có ý nghĩa lâm sàng ở người lớn và thanh thiếu niên từ 12 tuổi trở lên bị bệnh tan máu A với thuốc ức chế yếu tố VIII (n = 5) và không có chất ức chế yếu tố VIII (n = 5). n = 36).

Trong dữ liệu gộp từ chương trình HAVEN giai đoạn III (n = 373), các phản ứng bất lợi phổ biến nhất xảy ra ở 10% hoặc nhiều người được điều trị bằng Hemlibra là phản ứng tại chỗ tiêm (20%), đau khớp (đau khớp; 15%) và đau đầu (14%).

Vào ngày 4 tháng 10 năm 2018, Hemlibra đã được Cơ quan Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ ( FDA ) chấp thuận cho điều trị dự phòng thường quy để ngăn ngừa hoặc giảm tần suất xuất huyết ở người lớn và trẻ em, từ trẻ sơ sinh trở lên, không có thuốc ức chế yếu tố VIII. 

Hemlibra cũng được FDA cho phép chỉ định điều trị đột phá cho bệnh tan máu A mà không cần yếu tố VIII chất ức chế. Chỉ định đánh giá ưu tiên được cấp cho các loại thuốc mà FDA đã xác định có khả năng cung cấp các cải thiện đáng kể trong điều trị, phòng ngừa hoặc chẩn đoán bệnh nghiêm trọng. Chỉ định trị liệu đột phá được FDA cấp cho để thúc đẩy sự phát triển và xem xét các loại thuốc dự định điều trị một bệnh nghiêm trọng với bằng chứng sơ bộ cho thấy họ có thể chứng minh sự cải thiện đáng kể so với các liệu pháp hiện có. Việc đệ trình cho các cơ quan quản lý khác trên toàn thế giới đang diễn ra.

Liệu pháp đột phá là một chỉ định của Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ , thúc đẩy sự phát triển thuốc được Quốc hội ban hnhf theo Mục 902 của Đạo luật Đổi mới và An toàn của Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm. Chỉ định "liệu pháp đột phá" của FDA không nhằm ngụ ý rằng một loại thuốc thực sự là một "bước đột phá" hoặc có bằng chứng chất lượng cao về hiệu quả điều trị đối với một tình trạng cụ thể;  thay vào đó, nó cho phép FDA cấp đánh giá ưu tiên cho các ứng cử viên thuốc nếu thử nghiệm lâm sàng sơ bộ chỉ ra rằng liệu pháp này có thể mang lại lợi ích điều trị đáng kể so với các lựa chọn hiện có cho bệnh nhân mắc các bệnh nghiêm trọng hoặc đe dọa tính mạng. FDA có các cơ chế khác để tiến hành quá trình xem xét và phê duyệt đối với các loại thuốc có triển vọng, bao gồm chỉ định theo dõi nhanh ,phê duyệt nhanh và đánh giá ưu tiên.

Hemlibra đã được phê duyệt để điều trị dự phòng thường quy để ngăn ngừa hoặc giảm tần suất xuất huyết ở những người mắc bệnh tan máu A với các chất ức chế yếu tố VIII tại hơn 60 quốc gia trên toàn thế giới, bao gồm Mỹ vào tháng 11 năm 2017, các quốc gia thành viên EU vào tháng 2 năm 2018 và Nhật Bản vào tháng 3 năm 2018. Nó đã được nghiên cứu trong một trong những chương trình thử nghiệm lâm sàng quan trọng nhất ở những người mắc bệnh tan máu A có và không có chất ức chế yếu tố VIII, bao gồm bốn nghiên cứu pha III (HAVEN 1, HAVEN 2, HAVEN 3 và HAVEN 4).

Theo: ROCHE

TAG: Hemlibra bệnh tan máu bẩm sinh Hemophilia Hemophilia A

    Bài liên quan:

Thuoc biet duoc | Thuốc biệt dược | Thuốc | Thuoc | Nhà thuốc | Phòng khám | Bệnh viện | Công ty dược phẩm
- Các thông tin về thuốc trên Thuocbietduoc.com.vn chỉ mang tính chất tham khảo - Khi dùng thuốc cần tuyệt đối tuân theo theo hướng dẫn của Bác sĩ
- Chúng tôi không chịu trách nhiệm về bất cứ hậu quả nào xảy ra do tự ý dùng thuốc dựa theo các thông tin trên Thuocbietduoc.com.vn
"Thông tin Thuốc và Biệt Dược" - Giấy phép ICP số 235/GP-BC.
© Copyright Thuocbietduoc.com.vn - Email: contact@thuocbietduoc.com.vn